针对肌营养不良的临床试验目前是怎样一个状况，上个月召开的PPMD会议上，专家做了一个总结发现，原来没有那么惨！
根据健点子ihealth找到的PPMD会议资料显示，在6月27-30日在奥兰多举行的PPMD年会上，PPMD的资深副总裁，负责研发策略的AbbyBronson做了一个专题演讲。
在演讲中，她表示，针对进行性肌营养不良的临床试验数量繁多，不仅不惨，而且拥有罕见的神经肌肉疾病中第二大新药研发管线。
这意味着，药企对DMD的重视不仅没有减退，而且很有积极性。
这个数据是根据艾昆纬（IQVIA）的年的报告。
这表明，DMD的正在研究的新药仅次于又称“渐冻人症”的侧索肌硬化ALS。
而且，治疗DMD的最重要的一个方面，肌营养不良蛋白的修复和替代疗法方面，就可谓精彩纷呈，各领风骚。
其中，有已经获批上市的Sarepta公司的外显子51跳跃的Eteplirsen，正在二期临床试验中的PTC公司的Ataluren（PTC-），以及治疗外显子45和51跳跃的两个新药。
还有，亚洲药企方面有两个日本药企上榜，第一三共的外显子45跳跃的DS-b，日本新药的NS-。
此外，基因疗法方面也你追我赶，互不相让。医院的两个基因疗法，Sarepta公司，辉瑞公司，Solid公司一路走来。
就是在治疗患者呼吸和心肌功能方面，也可谓各路英雄各领风骚。
其中有PTC公司的激素疗法Emflaza(地夫可特），有Santhera公司的Raxone（艾迪苯醌），有Catabasis公司的依达沙龙，还有老药新用。比如：他莫昔芬。
其中还有：法博进的单抗新药帕雷珠单抗，治疗肌肉纤维化。罗氏公司的RG，西班牙药企Itafamaco的Givinostat，Reveragen公司的Vamorolone。
大家关心的焦点，在临床试验招募患者方面，年龄是怎样呢？
数据显示，四分之三的临床试验的招募患者年龄在5-15岁.
不可否认的是，目前的临床试验都存在耗时的问题。
不仅耗时，而且试验地点遥远，很多孩子入了安慰剂组，而且，其中有许多重复性的工作，导致了效率不佳，增加了所需的时间。
作为解决方案，是一个临床试验的综合平台，这样可以减少重复，提供效率。
虽然数量繁多，精彩不断，积极性持续，但是，耗时和效率低下也不容忽视。因为，每一个患者是在进行着一场与时间的赛跑。
而且，即使这些临床试验顺利进行，接下来的问题也很多，比如，新药上市后如何支付？医保能报销吗？康复治疗的批准化？等等。
年中盘点，肌营养不良的临床试验比惨不算，而且是表现中上，让人欣慰。但是，问题也无法回避。
如何直面问题，一一应对，让最大的难题变小，小问题迎刃而解，将是药企，医生和患者共同努力的方向。
特别鸣谢：
PPMD的年大会在奥兰多举行，精彩纷呈，让人目不暇接，感谢PPMD和PatFurlong的心血和努力！
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参考：
