瑞士药企Santhera宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了艾迪苯醌（idebenone)的上市授权申请(MAA),用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的呼吸功能障碍。
Santhera正在寻求有条件上市申请(CMA)。
这个适应症是治疗不使用糖皮质激素的DMD患者的呼吸功能障碍。
至今为止，艾迪苯醌已经进行了三个临床试验，包括第二阶段的Delphi研究、长期Delphi扩展研究、关键的第三阶段DELOS)研究和最近完成的SYROS研究。
在第二阶段的扩展研究中，患者体重小于45公司的每日剂量为毫克，大于45公斤的剂量为毫克（一次三粒，一日三次）。
目前，这个上市名为Raxone被批准治疗遗传眼病LHON。
支持这个申请的数据来自于以上的研究，以及完成DELOS研究的患者继续使用艾迪苯醌治疗长达六年的长期数据。
在美国，Santhera计划在一个正在进行的双盲安慰剂控制第三阶段(sideros)研究完成后,向美国FDA提交一份新药申请(NDA)。
该研究评估服药18个月内延缓DMD患者呼吸功能丧失的作用。
用于治疗DMD的艾迪苯醌idebenone已被欧洲、美国、瑞士和澳大利亚授予孤儿药物,并在美国拥有快速审评通道资格。
再次申请
用于治疗DMD的艾迪苯醌idebenone已被欧洲、美国、瑞士和澳大利亚授予孤儿药物,并在美国拥有快速审评通道资格。
艾地苯醌是一个辅酶Q10的合成类似物。在细胞和组织模型中，艾地苯醌作为线粒体电子传递链中的转运蛋白，能够增加ATP的产生。ATP是细胞的主要能量来源。
艾迪苯醌最先由武田制药开发，目的是治疗阿尔兹海默和其他认知缺陷。Santhera公司于年开始了艾迪苯醌治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的呼吸功能衰竭的早期临床试验。
此外，艾迪苯醌还获得批准治疗遗传眼病LHON。
为了筹资，Santhera近日宣布，把艾迪苯醌治疗遗传眼病LHON的除了美国加拿大的全球权利卖给意大利药企Chiesi。
根据这个协议，Chiesi将支付万瑞士法郎和销售里程碑付款万瑞士法郎。总金额高达万欧元。
呼吸功能衰竭和丧失，是DMD的主要死因之一。
在年，在欧盟医药管理局（EMA）会议上，审评人员决定延期给出审评结果。
两年后的再次申请，结果如何，还需拭目以待。
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