英国肌营养不良协会9月7日宣布对他们投资的七个治疗DMD的研究项目追加65万英镑。英国肌营养不良协会的首席执行官RobertMeadowcroft说：“我们非常高兴在杜氏肌营养不良知晓日宣布这样的决定。因为这些项目将帮助研究者对DMD有更深入的了解，并设法找到有效的治疗靶点”。

下面我们分别对这七个项目进行一些介绍

第一个项目：减少DMD患者肌肉组织中的疤痕组织。

该项研究由英国皇家霍洛威大学的研究者LindaPopplewell

主持。她所领导的研究小组，开发了一种抗体，这种抗体治疗的对象是肌肉组织中的疤痕（纤维化），研究者准备对杜氏肌营养不良患者离体肌肉组织和实验鼠进行实验。

肌肉组织的纤维化是肌营养不良患者常见的问题，所以这项研究有可能可以用于许多种类的肌营养不良的治疗。

该项目的治疗方向

DMD患者的肌肉纤维随着肌肉的反复收缩而渐渐遭到破坏，并被脂肪和纤维组织所取代。肌肉组织中纤维组织的存在影响了肌肉的正常功能和肌肉再生的能力。

研究者开发一种抗体治疗办法来减少肌肉组织中的纤维化。抗体是一种蛋白，它可以识别某种蛋白并与之进行绑定。

该研究团队与制药公司合作已经开发了一种抗体，这种抗体能够绑定和抑制一种引起肾纤维化的纤维化蛋白的活性。该抗体的治疗方法，目前还没有对肌肉组织进行实验。在最新的研究中研究者将对肌肉纤维化的细胞模型和DMD实验鼠进行抗体治疗的实验。进行单独抗体的实验，也将与基因治疗进行结合实验。

研究结果将对患者产生的益处

这种抗体治疗的方法目的是阻止或者减慢DMD患者的肌肉纤维化，可以进行单独治疗，也可以与先进的基因疗法进行联合治疗，增加治疗的效果。DMD患者肌肉纤维化不但存在于骨骼肌，在心肌中也存在这一现象，这一治疗方法可以保护心肌的功能，延长患者的寿命。

小编Vicky

DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。

上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。

上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民政局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共政策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来







































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