2月9日，美国FDA批准Emflaza（deflazacort）片及口服混悬液用于治疗5岁及以上年龄的杜氏肌营养不良（DMD）患者，DMD是一种罕见的遗传性疾病，它可导致渐进性的肌肉萎缩和肌无力。Emflaza是一种皮质类固醇药物，其通过消除炎症、降低免疫系统活性起作用。
在全球范围内，皮质类固醇通常被用来治疗DMD。此次是FDA首次批准一种皮质类固醇用于治疗DMD，也是deflazacort首次在美国获批应用。
“这是首个药物获批用于广泛的杜氏肌营养不良患者，”FDA药物评价与研究中心神经病学产品主任、医学博士Dunn称。“我们希望这款治疗药物能使众多的DMD患者受益。”
DMD是最常见形式的肌肉萎缩疾病。DMD由肌营养不良蛋白缺乏引起，肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。杜氏肌营养不良的首次症状通常在患者3-5岁时被发现，然后随时间推移而恶化。DMD往往发生在没有已知家族病史的人身上，其主要影响男孩，但在罕见的病例中，该疾病也影响女孩。世界范围内，男婴DMD的发病率大约为1/。
DMD患者会渐渐失去独立活动的能力，通常在十几岁时要使用轮椅。随着疾病的进展，危及生命的心脏及呼吸症状会发生。患者通常在20多岁或30多岁时被疾病夺去生命，但患者病情的严重程度及预期寿命有所不同。
Deflazacort的有效性基于一项由名男性患者参与的研究，这些患者在试验开始时年龄为5-15岁，并有肌营养不良蛋白基因突变记录，他们在5岁之前就出现肌无力。试验进行到第12周时，与服用安慰剂的患者相比，deflazacort用药患者全身许多肌肉强度的临床评价得到改善。在周期为52周的试验结束时，deflazacort治疗患者的平均肌肉强度仍保持总体的稳定性。在另一项由29名男性患者参与的周期为周的试验中，deflazacort与安慰剂相比，证明在平均肌肉强度评价指标上有数量优势。此外，虽然未做统计学上的两两比较，但deflazacort用药患者失去行走能力的时间似乎要比安慰剂治疗患者晚。
Emflaza引起的副作用与使用其它皮质类固醇药物经历的副作用相似。最常见的副作用包括面部浮肿、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、异常日间尿频、多毛症及腹部肥胖。
其它不太常见的副作用有内分泌功能问题、易感染性增加、血压升高、胃肠穿孔风险、严重皮疹、行为和情绪变化、骨密度降低和白内障等视力问题。接受免疫抑制剂量皮质类固醇治疗的患者不应使用活体或减毒活疫苗。
FDA对该药物的上市申请授予了快速审评资格与优先审评资格。Emflaza还获得了孤儿药资格。该药物由伊利诺斯州诺斯布鲁克的Marathon制药上市销售。
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