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Sapreta公司的基因疗法SRP-受阻。

最新的进展表明，基因治疗肌肉病的两架马车可能会生变。

目前的领跑者，并驾齐驱的格局因为一个受阻，一个稳步推进而改变。

其中的一个领跑者，萨雷普塔治疗（NASDAQ：SRPT）刚刚宣布，监管部门要求更多数据，才能开始其基因治疗SRP-的三期临床试验。

熟悉健点子的粉丝一定不陌生，SRP-是一个以腺相关病毒为载体，微肌营养不良蛋白的基因治疗，正在研究治疗进行性肌营养不良中最严重的类型杜氏肌营养不良（DMD）。

这个来自美国食品和药物管理局（FDA）生物制品评估和研究中心（CBER）的要求，可能导致Sarepta公司基因疗法进展的延误，在与竞争对手辉瑞的赛跑中落后对手。

（Sarepta公司有4个在研的基因治疗）

这个监管部门要求Sarepta在临床研究中使用额外的效力检测来阐述其SRP-商业工艺材料。

对此，Sarepta公司表示，自己拥有若干现有的检测和数据，这些检测和数据可以作为达到要求的资料。

然而，Sarepta公司也承认，需要与监管机构进行更多的对话，以确定效力测定方法是否可接受。

"我们期待着与OTAT合作，以满足他们的要求，并明确开始我们的商业供应研究的时间。我们将在可能的情况下提供进一步的更新，“Sarepta公司首席执行官道格（DougIngram）表示道。

在7月底召开的PPMD大会上，Sarepta公司的研发负责人Louse博士介绍道，SRP-进展顺利，计划将在年后半年开始，这个时间表和辉瑞的不相上下。而且，Sarepta的这个临床试验还有望招募不能行走的患者参加。

这个消息让Sarepta公司股价下滑近3%。

一枝独秀？

与此同时，辉瑞的在研治疗DMD的PF-则按计划将在今年下半年进入三期临床试验，显示了一副稳扎稳打的范儿。

就在同一个会上，辉瑞公司宣布，微肌营养不良基因的PF-的三期临床试验，正在开始招募，计划招募99名患者。

虽然竞争激烈，但是，关键的三期临床试验时间上双方还是有差距。

一边是专攻肌肉疾病的一哥，一边是基因治疗的稳健派；一边是拥有多个核酸治疗DMD的萨雷，一边是6亿美元购得基因治疗的辉瑞，这个两架马车可能会出现一枝独秀。

如果三期临床试验进展顺利，辉瑞可能成为第一个申报基因疗法治疗DMD的公司。

罗氏也抓狂

这个影响不仅是对于Sarepta公司自己，而且还涉及合作伙伴，罗氏(Roche)。

罗氏去年12月宣布，将以11.5亿美元的高额预付款，获得在美国以外的市场推广和销售SRP-的独家权利。

这意味着，美国市场以外的SRP-的开发将由罗氏公司负责。如果延误影响Sarepta公司的三期临床试验无法按时开始，可能也会影响到罗氏在其他市场的研发计划。

影响不大

但是，分析人士不认为这个最新的进展对Sarepta有很大影响，这是因为，满足要求需要数据，SRP-至今已经完成了一期和二期临床试验，其中二期试验招募了41名患者，在人数上占有优势。

SPR-在治疗12周后，患者腓肠肌活检样本的免疫学分析显示，所有接受治疗的都具有较强的基因表达，平均81.2%的肌肉纤维在Sarcolemma表达微肌营养不良蛋白，平均强度为96%。

在肌肉功能的北极星（NSAA）临床评估方面，患者显示出分数的功能(27%)的改善。，并在降低肌酸激酶水平（治疗后与基线相比）方面维持1年。

公司新闻稿：