杜氏肌营养不良DMD新药美国FDA

研究白癜风的专家 http://disease.39.net/bjzkbdfyy/170624/5488002.html

日本新药株式会社(NipponShinyaku)子公司NSPharma近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Viltepso(viltolarsen),用于经基因检测证实存在突变、适合使用跳过第53号外显子(exon53skipping)治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患者,这类患者约占DMD患者总数的8%。今年3月,Viltepso在日本获得批准。用药方面,Viltepso通过静脉输注给药,每周一次,剂量为80mg/kg,可在家/医院/治疗中心,由训练有素的专业医护人员进行给药。

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