近日，SareptaTherapeutics公司发布了一组临床研究数据，进一步表明此基因疗法有助于治疗肢带型肌营养不良症。

数据来自早期接受此疗法的6位患者，虽然目前仍旧不清楚此基因疗法（被称为SRP-）最终是否会逆转疾病的进程；如果逆转，其疗效将持续多长时间。但这6位患者在接受此疗法治疗后体内均产生可发挥疗效水平的目的蛋白，高剂量给药组目的蛋白水平更高。此外，其中3位接受治疗超过一年的患者的运动能力都得到了改善，其站立、行走、奔跑和爬楼梯的速度都比研究开始时快得多，这中改善在以进行性肌无力逐渐进展为特征的疾病中显得尤为可贵的。

目前为止，此临床研究观察到两例严重的不良反应：（1）之前前披露的最初接受治疗的三名患者中一位肝酶升高；（2）近期接受治疗的一位患者出现恶心和呕吐症状，在接受静脉输液和抗恶心药物质量后病情得以缓解。Sarepta首席执行官道格·英格拉姆（DougIngram）说：“该患者患有胃肠道疾病，可能是引起严重副作用的一个因素”。

英格拉姆说，此临床研究结果很有意义。Sarepta公司正在针对肢带型肌营养不良各种亚型开发不同的基因疗法。这些治疗方法中的每一种及进展到后期研究阶段且备受