白癜风药膏 http://m.39.net/pf/a_4639937.html

长期以来，围绕激素的使用一直就争议不断。

一方面，是支持派。这一派认为：使用激素对于保持肌肉功能延缓病情有作用。

另一方面，是反对派。这一派因为副作用大，一直不认可使用激素。

激素治疗，究竟如何呢？

一个由专注罕见肌病的新药研发的研究，最新在专业学术期刊上发表。

这个由Sarepta公司资助，发表在OrphanetJournalofRareDiseases（Orphant罕见病期刊）上的文章，对于激素的使用，做了一个迄今为止最为全面的回顾性研究。

在过去20年，杜氏肌营养不良的患者的看护方面,取得了重大进展。在年代开始，引入了糖皮质激素作为超适应症标准治疗的一部分。结果表明，激素有助于减缓疾病进展并提高生存率。

这个最新研究的学者重点回顾了在北美进行的许多项相关研究，并回顾了接受糖皮质激素治疗的DMD男孩。他们总共评估了29项相关研究。

“在包括北美DMD患者在内的研究中，进行了一次全面的系统审查，以确定关键临床里程碑的年龄估值，以及相关功能测量随时间推移的变化。”

研究人员表示道。

熟悉健点子的你一定不陌生，DMD是一种毁灭性的罕见神经肌肉疾病，目前没有治愈的方法，但是，近年来，许多针对症状和致病基因进行的新药研发不断涌现，其中包括：Sarepta公司的外显子跳跃治疗，就已经有三个新药上市，分别针对外显子51，外显子45和外显子53跳跃。

“在包括北美DMD患者在内的研究中，我们进行了一次全面的系统审查，以确定关键临床里程碑的年龄估计值，以及相关功能测量随时间推移的轨迹。”

研究人员解释道。

根据对于杜氏肌营养不良症(DMD)的全面回顾性研究，在使用糖皮质激素后，患有杜氏肌营养不良症(DMD)的人通常在十几岁的时候失去行走能力，在十几岁近二十岁时候需要用到呼吸机，并且接近一半的人通常可以活到三十岁。

具体来说，这篇题为“糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良症的临床过程：系统性文献综述”发现：

I.失去独立行走的年龄：

接受糖皮质激素治疗的DMD男孩失去行走能力的平均年龄从大约9岁到近12岁不等。总体而言，多达30%的患者在10岁时无法行走，而近90%的患者在15岁时无法行走。

失去独立行走是杜氏肌营养不良的一个主要疾病进展。

“LOA[丧失行走能力]的年龄是被最广泛报道的，可从许多大型研究中获得估计值，”而“关于脊柱侧弯、心脏、肺和呼吸功能相关的发病时间的可靠数据结果较少出现，尤其是来自大型纵向研究中报道特别少见。”研究人员报告说。

II.脊柱侧弯

脊柱侧弯是另一个DMD疾病进展标志，一般在青春期的男孩子出现。

在这29项研究中，一共仅有七项研究提及脊柱侧弯的问题。

这七项研究表明，严重到需要手术矫正的脊柱侧弯（脊柱侧弯）往往发生在14岁左右的男孩身上。

（超过一半的肌营养不良患者15岁前出现脊柱侧弯。三成在10岁失去独立行走能力）

在另一项分析中，超过一半的患者在15岁之前患有脊柱侧弯，近四分之三的患者在20岁之前患有脊柱侧弯。

III.心脏疾病进展

心肌病（一种心肌无法充分泵血到全身的疾病）是另一个进行性肌营养不良的主要标志。

在所有涉及心肌病的19项研究中，研究人员发现，不同的年龄的孩子发生心肌病的年龄差异很大。通常在十几岁左右。

但是到25岁时，几乎所有DMD孩子都患有心肌病。

IV.呼吸功能：

呼吸功能开始退化，患者需要呼吸机是杜氏进行性肌营养不良的主要进展。

这个大型的研究发现，需要呼吸机来帮助呼吸的平均年龄，通常在十几岁或20岁出头。

根据特定的呼吸机类型（例如，有创或无创），使用的年龄会有一些差异。

此外，心肺功能在儿童时期，往往在正常范围内，然后从青春期开始下降。

V.大龄期

作为一个退行性肌肉疾病，目前的激素治疗对于生存年龄和肌肉功能延缓方面，都起着一定的作用。

这个研究发现，患者的平均死亡年龄也有不同。

18项研究中所