白癜风能彻底治愈吗 http://pf.39.net/bdfyy/bdfrczy/160317/4791307.html
CRISPRTherapeutics于当地时间年12月9日公布了CTX最新的临床数据，率先完成足够随访时间（3.8个月—21.5个月）的10位患者，均摆脱了对于输血的依赖（TDT患者），并且没有发生血管堵塞（SCD患者）。关于血红蛋白病血红蛋白病（Hemoglobinopathies）是一组在世界范围内广泛流行的单基因遗传性血液病。其中β-地中海贫血（TDT）和镰状细胞病（SCD）是由β珠蛋白基因突变引起的，该基因编码血红蛋白的一个关键成分，即血液中的携氧分子。这两种疾病目前都需要终生治疗，这导致患者出现疼痛症状，并需要定期输血和长期住院治疗。这两种疾病都将导致预期寿命缩短。β-地中海贫血和镰状细胞病资料来源：CRISPR公司