国家儿童医学中心·医院正在招募DMD患儿,参加“一项在无义突变型杜氏肌营养不良症患者中开展的AtalurenⅢ期、随机、双盲、安慰剂对照的疗效和安全性研究以及开放性扩展研究”,招募信息如图:
DuchenneMuscularDystrophy(DMD,杜氏肌营养不良),是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/,患病率为3/10万,其中2/3患者的母亲是致病基因携带者,另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常,10-12岁起逐渐丧失行走能力,20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病,患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚,与社会对该类疾病无声的懵懂,形成了一个真空地带,等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金(简称“DMD公益基金”)作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发,让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利(公益)组织。中心在上海市民政局登记注册,与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨,通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共政策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段,推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知,让全社会都来