有得有失，但是当失去的就在身边，这种失去可能太过沉重。你有这种经历吗，就在身边的失去，说走就走的那些时刻，有时顾不上道别。这样的失去，还少吗？一位不到二十岁的大男孩，走了。又一位还在青春期的男生，器官衰竭。这些患有罕见肌肉疾病的孩子，本来应该和同龄的年轻小哥一样，在灿烂的阳光下，奔跑着，欢笑着，尽情享受春天的美好，享受属于青春的一起！但是，命运总是那么不公平，折磨人，这些孩子因为一种遗传性基因变异，在幼年时就开始出现下肢的变形，同龄人蹦蹦跳跳地欢快上学路上，他们却无法奔跑了，迈着艰难的缓慢的步伐，被嘲笑成“鸭子步伐“，上不了学校的台阶，仰望楼上的教室一声叹息。他们，就是患有罕见肌肉疾病，进行性肌肉营养不良的孩子。十岁，他们开始连走路也变得困难起来，平时的玩得很好的小伙伴，因为他们无法一起做男孩子喜欢的运动，不再来往。他们像离群的孤鸟，郁郁寡欢，闷闷不乐。但是，孩子们不知道的是，他们并不因为有这个罕见的肌肉疾病影响智力，许多孩子其实十分聪明伶俐，学习成绩优异。渐渐地，他们在小伙伴各个如雨后春笋节节拔高的同时，黯然发现，自己却彻底失去了行走的能力。他们不再欢笑，更多地沉浸于自己的世界一隅。仿佛，整个世界都在春阳攒动，万物生长，自己却是逆着萎缩，同龄小伙伴的身体在健壮发育，自己的肌肉却在退行性弱化！从此，沉默代替了欢笑，不易察觉的忧郁代替了他们应用的年轻帅气意气风发，有时，他们莫名发脾气，情绪变得十分差，不想做任何事。为了控制肌肉的快速弱化，为了延缓他们的病情发展，有些孩子开始服用激素。激素是没有可以治愈这种肌病的标准选择，但是，类固醇激素如泼尼松等的副作用也非常大，年轻的男孩子因为长期服用激素，虚胖，情绪紊乱、头发过度生长等服用激素的人特用的体观。如果这些还只是激素的可以看到的副作用，人眼观察不到的副作用比如骨骼的影响和青春期发育，内分泌都有负面影响。“激素药物，副作用是绕不开的坎，久用会出现骨质疏松、内分泌紊乱。”一位中医药的研究生对健点子表示道。“但是，目前激素是缓解肌肉破坏的最常用的方式。”即使使用激素，也只有缓解的作用，这些孩子继续会病情进展，因为病因，基因缺陷导致的进行性肌营养不良蛋白，这个病因并没有得到解决。但是，尽管他们的命运似乎已经被觉得，他们并不因此颓废，因此一蹶不振，因此不再拼搏上进。他们有的课间不休息，学习优异，连年获得了学校的奖励。有的在母亲的背上，父亲的三轮车中，勤学不辍，高中毕业后高考通过，顺利进入大学学习，并且在大学毕业后被报送到最高学府的清北之一攻读博士。有的孩子还在以自己的方式努力不辍。每一天，对于他们可能都是少一天，但是，这并不意味着，人生就可以因此荒废，一天因此就可以苟且。20岁时，这些孩子将迎来一个里程碑，他们可以会渐渐出现心肌或是呼吸功能退化，因为缺乏这种关键的蛋白基因，导致了全身性肌肉功能退化，从小腿两侧进展到上肢肌肉的手臂和双手，从四肢的肌肉群进展到器官的心脏和呼吸器官。美国知名的肌营养不良患者组织，家长项目（ParentProjectMD）的创始人和总裁Pat的两个儿子，克里斯托弗和帕特里克先后确诊患有这种肌肉疾病，两个帅气男孩，一个梦想做一个职业下注人，一个每次考试排名第一，在20岁生日前就先后因为器官衰竭走了。Pat在儿子走了以后，继续他们未竟的努力，最终在35年后亲眼目睹了第一个治疗这种罕见肌肉病，DMD的新药的获批上市。离别人世前，小克里斯托弗对妈妈对着妈妈的耳边，说了一句话，“如果你不替我战胜DMD，谁又能做到呢？”失去，尤其是身边的亲人的失去，该有多么沉重！但是，正是丧子之痛，让Pat三十多年如一日，孜孜不倦，负重前行。清明节，我们寄托对故人的哀思之时，还不能忘记其中的英雄少年。(为基因治疗试验走了，JesseGeissinger激励更安全的基因治疗）18岁的花样少年，葛辛格（JesseGeisinger）在年，自愿做第一个基因治疗的试验者，他为了千千万万的患有像他和所有人一样的基因变异的孩子，签了名字，接受了宾州大学被誉为“基因治疗之父”的吉姆威尔逊（JimWilson）的基因试验的治疗。葛辛格，像所有18岁的男孩子一样，爱健身，在乎自己的外表，希望更多的个性表现。他外表阳光，喜欢体育，希望能有一天像拳王阿里去征服对手，高举双手，骄傲地昂头挺胸。20年前,当时的基因疗法还在襁褓期，没有人知道成功的几率几何。这个灿烂阳光的高中生，总是喜欢帮助他人。为了帮助那些遭受命运折磨的千千万万的孩子,这位少年同意，参加基因治疗试验。“最坏的结局，将会是怎样呢？”医院前告诉一个朋友。“我死，是为了那些不幸的孩子们。”年9月13日，他作为第一医院接受了基因治疗。治疗的白色液体缓慢注射到了他的肝脏血管中。随后，他出现严重免疫反应，肺部功能受损。治疗第四天，这位年轻帅气的阳光少年，为了基因治疗的今天，走了。如果我们只有面对失去，该做的最好应该是什么？你说呢？更多健点子精彩：发现这个儿童罕见病的医生走了海绵宝宝老爸渐冻人的他如何让世界充满爱为罕见病呐喊的科比巨星走了如果能做的只有等待给TA最好的该是什么？
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