说起来并不复杂，但是直到目前为止，这个载体还是默默无闻。如今，一个最新的研究成果表明，身材微微小，也能发挥大作用！这个最新的研究成果，由年诺贝尔化学奖的获得者JenniferDoudna创立的公司Intellia发布。Doudna被称为基因编辑女神，是美国加州大学伯克利分校的教授，因为基因编辑CRISPR技术，获得了诺贝尔奖。因为基因编辑治疗许多疾病，不可或缺的就是载体。载体犹如运输工具，把正常的编辑后的基因带到人体内，取代有缺陷的基因，从而达到治疗许多一次性罕见疾病的目的。因为载体的传送作用，对于载体的技术要求很高。目前最常用的是病毒载体，包括已经获得批准上市的基因治疗产品和正在研发的基因新药，都是使用病毒作为载体。病毒载体有着快速进入体内细胞的优势，但是，病毒在体内的免疫反应导致的副作用也不容忽视。第一个接受病毒载体的基因治疗的19岁阳光少年，杰西葛辛格就是因为病毒反应，导致器官衰竭，在接受治疗后死亡。如何克服病毒载体的不良反应，成了基因治疗开发的一道不可逾越的坎。如今，Doudna在昨天的一次学术会议上，展示了一个最新的载体，定制脂质纳米粒子(LipidNanoParticlesLNP)。简单说，这个载体就是脂肪的微小气泡。通过生物技术合成，这个脂肪微小气泡有望起到治病救人的大作用！诺奖女神的Intellia，把基因编辑技术CRISPR装入这些小气泡中，然后带入小鼠的骨髓并编辑那里的干细胞。经过反复的给药后，公司的科学家说，他们能够编辑足够的干细胞，为一种罕见的遗传性血液病，镰状细胞症提供功能治疗。(纳米脂质体作为载体有多个优点。Intellia公司学术展示截屏照）镰状细胞病是一种血红蛋白基因突变，导致形状出现畸形，呈现镰刀形状，阻碍了正常的造血功能，患者经常出现剧痛疲劳等症状，严重影响正常生活。患有镰状细胞病的患者，无法通过正常的治疗手段，通常需要骨髓移植治疗，不仅需要找到匹配的骨髓，而且，其中因为排斥反应导致的风险十分巨大。这个基因编辑治疗，如果证明有效，提供了比骨髓移植安全很大的治疗手段。因为是单基因缺陷导致的罕见疾病，因此，许多基因编辑治疗正在针对镰状细胞症。除了脂肪细胞小微泡，更多的不是病毒的载体正在被科学家研发。其中，就是肌肉细胞靶向抗体。这个新载体，不用病毒，直接靶向肌肉细胞，该蛋白与细胞结合并将适当的基因传递到骨骼肌和心肌中。这项技术可以应用于骨骼肌/心肌相关的多种遗传肌肉退行性疾病，比如杜氏肌营养不良（DMD）和肢带型肌营养不良（LGMD）。创立于年，这家成立不到两年的小公司，Myosana的创新之处在于，开发了一种可以不依赖病毒载体来实现基因递送的技术。Myosanna创始人是华盛顿大学教授StanFroehner和NickWhitehead，斯坦教授还是威斯康星大学医学院杰出教授和生理学与生物物理学系系主任。Intellia公司学术发布：