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京都大学的一个研究小组宣布，他们成功地从杜氏肌肉营养不良患者的细胞中制造了"iPS细胞（诱导多能干细胞）"，将其分化成骨骼肌细胞，并成功地再现了肌肉收缩力下降，类似于患者特有的肌肉疲劳。

研究小组致力于寻找一种物质（化合物），利用细胞改善肌肉收缩力下降，并确定了导致症状改善的化合物。今后计划通过全面开展筛查研究，寻找候选药物，以开发治疗疾病的药物。

杜氏肌肉营养不良症的治疗背景

杜氏肌肉营养不良症（DMD）是一种渐进性严重的肌肉疾病，由肌肉中的肌肽蛋白缺乏发展而成，目前治疗药物有限，尚未开发出基本的治疗方法。

目前，类固醇制剂主要用于治疗DMD，但只推迟了两到三年的疾病进展，无法达到根本性的治愈。

因此，使用由患者细胞制成的iPS细胞，通过制造杜申肌营养不良的肌肉细胞来分析疾病机制和开发药物的研究变得活跃起来。京都大学的一个研究小组在基于患者细胞创建iPS细胞后，将其分化成骨骼肌细胞，并开发了一种专注于骨骼肌功能的分析方法。

从DMD患者衍生的iPS细胞分化诱导的成熟肌细胞，再现收缩力下降

该项研究成功地再现了骨骼肌细胞，从iPS细胞分化出与疾病相关的肌肉收缩力下降。具体来说，通过在软胶原凝胶上培养分化的骨骼肌细胞，并施加电刺激，能够确认肌肉细胞可以成熟，并接近实际肌肉。此外还发现，通过向成熟的肌肉细胞添加更多的电刺激，可以评估肌肉收缩功能的程度。

研究小组证实，虽然来自杜氏肌肉营养不良症患者的骨骼肌细胞在17至20天内收缩能力没有下降，但如果连续收缩超过一周，收缩功能就会下降。研究小组认为，这种肌肉收缩力下降与肌肉疲劳的积累相似，是疾病患者特有的症状之一，可以重现。

由DMD患者体内细胞形成的iPS细胞分化成骨骼肌细胞的诱导和成熟培养

确定可以改善肌肉收缩力下降的化合物

研究小组检查了细胞中约30种化合物，以确定这些化合物是否具有防止细胞肌肉收缩能力下降的作用。如果可以改善，它将可能作为药物应用。这约30种化合物是各种类型的药物，包括已经用于医疗领域的类固醇制剂。结果表明，虽然类固醇制剂无法改善肌肉收缩力下降，但使用肌肉松弛剂之一的丹特罗伦（音译）可以改善肌肉收缩力的下降。

此外，研究小组还改进了刺激细胞的方法，以便研究更多化合物的效果。它最初使用电刺激，在这种情况下，在一个细胞培养皿中同时检查六个模式，但通过使用一种称为光遗传学的技术进行光刺激，可以在一个培养皿中同时检查96个模式。此外，还可以改为同时检查种模式的方法。

该研究的意义和未来展望

杜氏肌肉营养不良症会导致肌肉收缩力下降和肌肉组织破坏，但尚未发现任何药物可以改善肌肉疲劳和防止病情的发展。这项研究开发了一个收缩力评估系统，以重现肌肉收缩力下降，通过确立使用iPS细胞的研究方法，有可能在未来加速杜氏肌肉营养不良的发现。

同时，改善肌肉收缩力下降的化合药物的寻找，也成功地为未来的药物研究指明了道路。

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