由健点子ihealth、北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心、罕见病发展中心（CORD）、健谈会HealthcareDrinks组织举办的DMD和SMA新药研发论坛5月15日在北京成功举办。

辉瑞公司罕见病临床项目总监孙斐斐博士，药明生物资深副总裁李竞博士，医院主治医生戴毅首先出场，做个一个小时的精彩分享。

紧接着，圆桌讨论环节，健点子的毕阳和三位专家就基因疗法，新药的临床试验，可及性已经罕见病政策问题进行深入讨论。

观众提问中各位参会者积极踊跃，你方问罢我方登场，现场交流气氛十分活跃。

尽管北京闷热高温，气温超过30多度。但家长们远道而来，不辞辛苦，开场前1个多小时前就赶来现场，让主办方十分感动。他们中包括从武汉赶来的年轻父亲（非常体谅和理解太太的绅士范，小编注），从唐山赶来的负责DMD心理咨询的姚保宇和母亲，以及从廊坊等其他地方赶来的家长。

现场嘉宾还包括：基因编辑研究者兰峰博士，跨国药企代表资深医药行业投资人，媒体朋友以及咨询公司的创始人。

50位嘉宾聚精会神，圆桌讨论加现场提问后大家仍意犹未尽，会后继续交流。

“活动办得太好了，内容实用，很有价值。”一位家长表示说。

以下是一组图片分享。

嘉宾分享：

圆桌讨论：

现场提问：

会场一览：

聚精会神的家长们：

全体合影：

公告：至爱征集DMD患者及家庭的故事，愿意分享感受和想法，或者经历和才能的，可在后台留言给小编——让自己也出现在这里，为这个群体带来不一样的风景。（自己写，口述，都可以）

DMD大家庭召集有能力和资源的朋友及家长，加入到为孩子们努力的团队，让孩子们有药可医，有医可治，有精神可依托，有梦想可实现。

这需要我们把基础工作做好，依靠强大团队力量。

不要让向往和期待停留在口号上、梦想中，我们竭诚期待您的积极参与，为孩子们赢得未来！

有意者请联系至爱执行主任姚颜锁，电话

至爱DMD关爱中心一群:

至爱DMD关爱中心二群:

至爱DMD关爱中心三群:

北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心是杜氏肌营养不良（以下简称DMD）患者和家长在北京市民政局申请成立的民非机构。年7月，一些DMD患者家长自发倡议成立了“DMD关爱”自助组织。同年在国际神经肌肉病网络Treat-nmd注册为中国DMD患者家长组织。年5月，在中国社会福利基金会成立了MD关爱项目，开展针对DMD疾病救助的公募活动。成立至爱杜氏肌营养不良关爱中心是为了更好地为全国的DMD患者和家庭提供帮助。

在至爱，我们相信：患者的命运可以改变，积极创造对患者有利的社会环境，可以为患者提供更多的医疗、教育、就业机会；乐观和疾病一起生活，可以持续提高患者及家庭的生活质量，延长患者寿命。因为有爱，所以至爱!

DMD(DuchenneMuscularDystrophy)属于罕见病，是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。发病率约为个存活男婴中有一例。由于"Dystrophin或DMD"基因的缺陷，造成肌营养不良病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白（Dystrophin蛋白），肌细胞膜失去完整骨架，造成肌细胞膜损伤，肌肉细胞进行性破坏。临床表现主要为骨骼肌进行性萎缩，肌力逐渐减退，丧失活动能力。由于肌肉细胞呈进行性破坏，若不治疗干预，DMD病人通常在12岁前失去行走能力，最终因心肺功能衰竭在20~30岁死亡。

AtZHIAI,WeBelievein

DMDLifeUnlimited.

MD关爱项目、北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心

关爱进行性肌营养不良患者和家庭

我们相信生活仍然美好。

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