瑞士Santhera公司最新发布，针对这个肌肉退行性疾病的新药Vamorolone最新数据可能支持明年（年）申报上市。

熟悉健点子的你一定不陌生，这个vamorolone是由RiveraGen公司和Idorsia公司研发，瑞士药企Santhera公司去年9月加码肌营养不良，获得了这个口服温和激素的全球许可权利，这个全球权利包括主要的亚洲市场如日本和韩国。

根据修订后的合作条款，Santhera已获得全球所有的适应症和所有市场（包括日本和韩国）的的独家许可，包括分许可权。(小编注：最新的健点子特邀嘉宾，美国最有影响力的DMD患者组织总裁PPMD创始人PatFurlong的专场分享，你Get了吗？赶紧来看她的精彩全覆盖（点击图片看第一和第二部分的报道）：一个新药的开发需要从临床前，到临床一期到临床二三期的漫长过程。目前，这个针对进行性肌营养不良的温和激素，处于二期临床试验阶段。

（新药研发必经的漫长过程。PPMD和健点子）

这个48周的临床2b期VISION-DMD研究，是作为一项上市申报前的关键性试验，来评估这个口服温和激素的疗效和安全性。Vamorolone的剂量为2.0mg/kg/天和6.0mg/kg/天，对照组的孩子服用泼尼松0.75mg/kg/天和服用安慰剂的4岁到7岁的患有杜氏进行性肌营养不良（DMD）的能独立行走的男孩中进行。疗效的评估指标是以站立时间试验（TTSTAND）为主要研究终点的运动功能和肌肉力量指标。此外，额外分析比较了vamorolone剂量组、安慰剂和泼尼松组之间的安全性和耐受性。目前已完成了24周安慰剂和治疗对照的试验，患者随机接受vamorolone2.0mg/kg/天、vamorolone6.0mg/kg/天、泼尼松0.75mg/kg/天或安慰剂。在第下一个24周治疗阶段继续研究，前期接受泼尼松或安慰剂治疗的患者将被随机分组，并将被交换接受两种剂量的vamorolone（2.0或6.0mg/kg/天）中的一种。目前的标准疗法是激素治疗，激素存在许多副作用，因为，vamorolone有望替代激素治疗，成为标准治疗。在目前完成的研究中，共有48名患者接受了不同剂量的vamorolone；其中41名患者接受了长达2年半的治疗和评估。迄今为止公布的DMD公开标签研究的临床数据显示，在多个终点上，vamorolone能持续疗效和改善临床表现。根据这个6个月的数据读取，将允许在年第一季度向美国食品药品监督局FDA进行上市申请。激素的副作用严重，包括体重增加，发育迟缓，此外，激素的耐受性差，已经严重限制了激素的使用。“基于先前建立的数据，我们认为无论其中的基因突变类型，vamorolone都有潜能成为DMD患者的基础疗法，并有望替代现有的皮质类固醇激素”。Santhera的首席执行官DarioEklund表示道。安全性来说，vamorolone没有出现第夫可特（deflazacort）和泼尼松对孩子生长的迟缓带来的副作用，而且只有较少的医生报告不良事件，如情绪紊乱、头发生长过度和库欣病外观。新闻稿：