▎药明康德/报道
今日，美国FDA宣布批准MarathonPharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这也是首个经FDA批准，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。
杜氏肌营养不良症是肌营养不良症最常见的类型。由于缺乏对肌纤维功能至关重要的dystrophin蛋白，患者的肌细胞无法保持完整，导致病变。据统计，全球平均每个新生男婴中，就有一人罹患此病。该疾病的症状通常会在三五岁时出现，并逐渐恶化。到青少年时期，患者会由于肌肉的无力或萎缩，导致行走能力逐渐丧失。到20-30多岁，患者往往会出现足以威胁生命的心脏和呼吸系统疾病症状。
去年9月，FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物Exondys51，治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。这些患者大概占所有杜氏肌营养不良症患者比例的13%。对于其他患者来说，他们仍然需要有效的治疗手段。
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