12月12日，美国FDA批准SareptaTherapeutics的Vyondys53（golodirsen，代号SRP-）用以治疗杜兴（Duchenne）氏肌营养不良症。还在四个月前，该机构出于安全考虑拒绝了这个药物，Sarepta公司没有告诉过投资者，它已重新提交批准申请，因此这项批准决定令人惊讶、耐人寻味。

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作者：许关煜、李敏华

12月12日，美国FDA批准SareptaTherapeutics的Vyondys53（golodirsen，代号SRP-）用以治疗杜兴（Duchenne）氏肌营养不良症。还在四个月前，该机构出于安全考虑拒绝了这个药物，Sarepta公司没有告诉过投资者，它已重新提交批准申请，因此这项批准决定令人惊讶、耐人寻味。

Vyondys53适用于极少数年幼的男孩，他们的身体无法产生肌肉生长和维持功能所需的一种蛋白质。该药的功效如何，安全风险是否超过其潜在利益，一直是争论的焦点。在临床测试中，接受Vyondys53治疗的患者平均能产生这种蛋白质正常量的1％，不过治疗此症迄今没有有效手段。

百健的药物与这一切有什么关系？在Vyondys53被FDA放行的新闻发布后，人们对aducanumab可能获得批准的前景燃起了希望。

Vyondys53获准

年12月20日Sarepta向FDA提交Vyondys53治疗可跳过外显子的Duchenne肌营养不良症患者的新药申请。年2月14日，FDA接受该项申请，8月19日，Sarepta收到FDA的完整答复函，它被FDA神经病学部门拒之门外。

FDA神经病学部门在一位名为比利·邓恩（BillyDunn）的官员指导下工作。Sarepta对这一拒绝提出呼吁，转致上一层级机构新药办公室。该办公室由资深研究人员彼得·斯坦（PeterStein）领导，他之前在强生和默克（默沙东）担任过高级职位，于年加入FDA。

Sarepta公司称，斯坦接受了其申诉，并着手解决了Vyondys53遭拒绝的问题。年12月12日，Vyondys53出乎意外地被FDA批准。

关于Aducanumab

Vyondys53命运逆转在华尔街引起了一些质疑，设想FDA是否可能对百健公司备受







































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