来源：密苏里-哥伦比亚大学

时间：年9月17日

导语

利用CRISPR基因编辑技术，科学家有望治愈杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但却拥有极大毁灭性（对患者来说几乎是毁灭性的）遗传病，常见于男孩。据统计，全球平均每个新生男婴中就有一人患有此病，患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力（爬楼梯困难），行走不便。到12岁左右就可能会失去行走能力，常年与轮椅为伴。实验者通过在小白鼠身上的实验证实，一种名为CRISPR的强大基因编辑技术也许可以为治愈该症提供有效方法。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但却拥有极大毁灭性（对患者来说几乎是毁灭性的）遗传病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每个新生男婴中就有一人患有此病，患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力（爬楼梯困难），行走不便。到12岁左右就可能会失去行走能力，常年与轮椅为伴。实验者通过在小白鼠上的实验证实，一种称为CRISPR的强大基因编辑技术也许可以为治愈该症提供有效方法。

患有杜氏肌营养不良症（DMD）的孩子的基因发生了突变，不能合成一种名为“抗肌营养不良蛋白”（dystrophin）的重要蛋白质。缺乏这种蛋白质，肌细胞会变得很脆弱，最终渐渐死亡。

“实验证明，实验者可以利用CRISPR基因编辑技术删除动物细胞中造成肌细胞异常凋亡的基因片段。”端东胜（音译）博士，本项实验的负责教授表示，“但我们主要的忧虑是病症可能会复发，因为这些被编辑的肌细胞正常凋亡后，新的肌细胞的基因组里仍存在患病基因。如果我们可以对肌细胞的干细胞进行基因编辑，那么再生的肌细胞将不再含有患病基因。仅对肌肉干细胞进行一次基因编辑，即可使所有再生细胞都能够合成‘抗肌营养不良蛋白’。”

端东胜教授与密苏里大学医学院的同事们一起研究探索了老鼠的肌肉干细胞的可编辑性。研究者首先通过AAV9病毒作为编辑工具来编辑普通小鼠的肌肉干细胞。

“我们将用AAV9处理过的肌肉移植到有免疫缺陷的老鼠身上，”米歇尔·南斯，实验室里的一位攻读临床医学博士的学生说道，“被移植的肌肉很快死去，但（它）通过干细胞再生。若干细胞已成功被编辑，那再生的肌细胞里也应该存在被编辑过的基因。”

实验者们的判断是正确的，他们在再生的肌细胞里发现了大量的被编辑过的基因。随后实验者测试了患有DMD的小鼠的干细胞能否利用CRISPR进行基因编辑。与空白对照组里的普通小鼠相似，患病肌细胞里的基因也被重新编辑了。基因编辑后的这些肌细胞能够顺利合成“抗肌营养不良蛋白”。

“这一发现证明CRISPR基因编辑技术能够为DMD患者提供治愈的可能性，并很有可能被应用到其他肌肉疾病的治疗中。”端教授指出，“我们的实验还证明了CRISPR技术能够被有效运用到与肌细胞再生相关的干细胞编辑中。这可以为肌肉疾病患者带来一次性治愈的可能。”

实验者们希望，随着更多实验的展开，有一天，此项针对干细胞的基因编辑技术能使DMD患者重回健康。

拓展阅读：

1.CRISPR基因编辑技术到底是何方神圣？

基因编辑，指在特定的基因组位置进行DNA的插入，缺失，修饰及替换，对于一些基因遗传病的治疗或者提高农作物的产量有重要意义。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组中的突变来改变DNA序列，该突变有可能治疗各种遗传疾病和病症。CRISPR技术的强大之处在于，可以轻易地替换、修改或删除生物体内的基因序列，从而在单个小鼠的肺中创造出多种基因不同的肿瘤。科学家们再对这些肿瘤细胞进行追踪，跟进其生长情况。

2.

美联社消息，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因编辑。医生从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因编辑，以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑技术治疗癌症。

参考资料（Reference）:

1.MichaelE.Nance,RuichengShi,ChadyH.Hakim,NalindaB.Wasala,YongpingYue,XiufangPan,TracyZhang,CarolynA.Robinson,SeanX.Duan,GangYao,N.NoraYang,Shi-jieChen,KathrynR.Wagner,CharlesA.Gersbach,DongshengDuan.AAV9EditsMuscleStemCellsinNormalandDystrophicAdultMice.MolecularTherapy,;27(9):DOI:10./j.ymthe..06.

2.UniversityofMissouri-Columbia."GeneeditingenablesresearcherstocorrectmutationinmusclestemcellsinDMDmodel:CorrectionofmutationinmusclestemcellswithCRISPReditingmaypavethewayforlifelongtreatmentsformusculardystrophy."ScienceDaily.ScienceDaily,17September.







































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