治疗杜氏肌营养不良症的潜在注册试验有望在年第一季度启动。

洛杉矶，Capricor疗法公司（CapricorTherapeutics）近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）批准其进行一项CAP-新临床试验的新药临床研究（IND）申请。CAP-是一种治疗男孩和年轻男性后期杜氏肌营养不良症（DMD）的试验性药物。DMD是一种致命性遗传病，目前治疗选择有限。

这项随机、双盲、安慰剂对照临床试验将被称为“HOPE-2试验”,设计为在因DMD发展肌肉功能丧失而行走能力严重受损的男孩和年轻男性中评估CAP-静脉重复给药的安全性和有效性。主要有效性终点将是中等维度上肢性能（PerformanceoftheUpperLimb）测试从基线到12个月的相对改变。HOPE-2试验预计将招募大约84名患者，并在美国10-12个地点进行。

Capricor公司相信，如果达到主要终点，HOPE-2试验将可以成为注册试验，意味着其结果可能支持提交生物制剂许可申请（BLA），以获得CAP-的上市批准。Capricor公司预计将在年第一季度启动HOPE-2试验。

Capricor公司计划根据FDA最近发布的更新指南为CAP-申请再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。如果获得批准，RMAT地位预计将促进CAP-的潜在注册路径。

CraigM.McDonald博士将担任HOPE-2试验的国家首席研究员。McDonald博士是神经肌肉疾病（包括DMD）临床管理和为DMD临床试验开发新型结果测量的杰出思想领袖。

“FDA基于最初提交批准了这一IND申请，是我们在CAP-开发中迈出的重要一步，”总裁兼首席执行官LindaMarbán博士说，“虽然有许多治疗DMD的临床项目，但这是极少数







































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