通过对小鼠进行长达一年的研究,杜克大学的研究人员已经证明,使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全,稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症(DMD)遗传性疾病。
该研究于2月18日在线发表在《NatureMedicine》杂志上。
年,Duke的Rooney家族生物医学工程副教授CharlesGersbach发表了一项成功使用CRISPR治疗遗传性疾病动物模型的方法,其策略有可能转化为人类治疗。此后发表了许多其他的案例,还有更多针对人类疾病的几种基因组编辑疗法目前正处于临床试验阶段。
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