儿科遗传病星期五REVIEW10

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新春快乐!万事大吉!祝大家来年标书必中、文章必发!

节目开播已仨月,这两周的节目汇总了曾经聊过的话题,我也“偷得浮生两周闲”

新的一年里(拍拍自己的肩膀)

继续......好好工作好好生活

相信......心心念念必有回响

儿科遗传病星期五

PEDIATRICSFRIDAY

REVIEW10

1、司替戊醇(Stiripentol),详见《第10期儿科遗传病星期五》:

适应症:Dravet综合征的二线治疗,需与丙戊酸盐和氯巴占合用)

芬氟拉明(fenfluramine),详见《第10期儿科遗传病星期五》:

适应症:Dravet综合征

2、AR口服免疫疗法(palforzia),详见《第20期儿科遗传病星期五》:

适应症:花生过敏

3、司美替尼(selumetinib),详见《第30期儿科遗传病星期五》:

适应症:1型神经纤维瘤

4、ω-3鱼油脂肪乳(fishoiltriglycerides),详见《第40期儿科遗传病星期五》:

适应症:儿童肠外营养相关胆汁淤积症患者的热量和脂肪酸来源

5、布洛苏单抗(burosumab-twza),详见《第50期儿科遗传病星期五》:

适应症:X-连锁低磷血症性佝偻病的成人和1岁以上儿童

6、维托拉森(Viltolarsen),详见《第60期儿科遗传病星期五》:

适应症:53号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy,DMD)。

7、埃拉葡糖酶/聚乙二醇重组腺苷脱氢酶(elapegademase-lvlr/PEGylatedre



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