一、关于口服激素的用法。以英国名接受每日疗法或间断疗法（10天服药/10天停药）DMD患者为研究对象，其中坚持每日疗法的人，坚持间断疗法人，曾在两种疗法间切换的70人，平均治疗时间4年。结果显示，每日治疗组保持行走能力的平均年龄至14.5岁，而间断治疗组则至12岁。每日治疗组比间断治疗组多获益57%（HR为1.57），每日治疗组运动能力下降明显慢于间断治疗组（P0.）。副作用方面，每日治疗组在行为改变、体重增加、身高发育受限、库欣面容等方面也相应增多。（RicottiV,RidoutDA,ScottE,etal.Long-termbenefitsandadverseeffectsofintermittentversusdailyglucocorticoidsinboyswithDuchennemusculardystrophy.JNeurolNeurosurgPsychiatry.Dec18.[Epubaheadofprint]）这一结果以实实在在的证据证实了我们之前的观点，就疗效而言，每日疗法是最佳的，间断疗法并不能达到和每日疗法一样的效果。当然，每日疗法的副作用相应也比较明显。如果有不可耐受的副作用，则间断疗法是退而求其次的选择。

二、口服激素治疗不仅仅针对骨骼肌，对于DBMD相关的心肌病也有明确的延缓作用。加拿大的研究表明，同样在ACEI治疗的基础上，口服激素治疗能够进一步明显减少心功能衰竭造成的死亡（p=0.0），能够使心肌病的发生降低62%，并能够延缓心功能的下降。就目前而言，心肌病、心功能衰竭已成为DMD患者的主要死因之一，因此激素治疗可从多个方面延长了生存期，降低了死亡率。（SchramG,FournierA,LeducH,etal.All-causemortalityandcardiovascularout







































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