美国肌营养不良家长项目（简称“PPMD”）是一个非营利组织，它的宗旨是结束DMD。该组织近日宣布将提供万美元资助美国医院的JerryMendell和LouiseRodino-Klapac，两位专家和他们的团队正在积极筹备基因移植治疗DMD的临床试验。

PPMD长期以来一直资助一些治疗DMD项目的研究。资助一般用于项目的早期开发和项目开发的关键阶段。这次万美元的资助是该组织历史上最大的单笔出资。

该笔资助将帮助研究者在年中后期开始进行基因移植治疗DMD的一期和二期A的临床试验，这种治疗方法可以针对所有的DMD患者。在实验中研究者将对参加临床试验的DMD患者系统注射（血管内注射）微型抗击萎缩蛋白，观察这种治疗方法的安全性。治疗后还将对患者进行肌肉功能的评估，评估的标准是theBayley-IIIGross运动能力量表。

接受这笔资助的JerryMendell说：“我们非常感谢PPMD对我们的支持，根据我们多年来研究得到的经验，我们相信基因移植的方法是安全的，同时可以让杜氏肌营养不良患者的临床症状发生很大的改善。在过去十年里，我们做了许多基础性的工作，我们现在非常渴望马上开展临床试验。我们的技术储备还有脊髓性肌肉萎缩SMA和肢带型肌营养不良2D的基因移植治疗。”

美国PPMD的这笔资助具体用途将包括与医疗管理当局沟通协商，递送基因的载体生产，对患者的治疗程序，患者的随访等。目前两位专家已经与医药管理当局进行了充分的沟通，为即将开展的临床试验铺平了道路，递送基因的载体生产也提上了议事日程。

点击文末左下角蓝色字体“阅读原文"即转到看英文原版链接。

翻译林宗雄

小编Vicky

DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。

上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。

上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民政局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共政策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来







































最好的十佳专业治疗白癜风的医院
商务BD