美国FDA于9月26日称，PTC医疗公司未能提供有说服力的证据，以证明其试验药物Ataluren治疗杜氏肌营养不良症是有效的，该公司多年来一直在积极推动这款药物上市，FDA的这一声明对其无疑是一次沉重的打击。
据FDA网站发布的一项评论称，FDA科学家在初步审查后得出结论，认为该药物的有效性数据没有说服力。2天后，FDA的外部顾问专家将召开会议对Ataluren进行表决。FDA已经要求顾问专家确定这款药物是否有效，或数据是否支持其上市申请资料。
摩根大通的分析师Rama称，FDA报告的负面基调使得该药物“获批的可能性大大降低”。杜氏肌营养不良症是一种罕见的肌肉萎缩疾病，它因DMD基因突变引起。Ataluren旨在治疗那些有无义突变的患者，这种突变可阻止人体产生肌肉发育所需的一种关键蛋白质。大约10%-到15%的DMD病人有无义突变。
杜氏肌营养不良症从儿童时期发病，其主要影响男性。超过90%的患者在15岁时就开始坐轮椅。目前该疾病尚无治愈手段。FDA已两次拒绝Ataluren的申请资料，因为该药物在临床试验中没有显示出疗效。PTC在“有异议的情况下”继续提交其上市申请资料，这是很少使用的一种举措，当FDA对申请资料有异议时，企业可以采用这一举措让FDA对其申请资料进行审评。
在FDA做出最终决定后，它将受到特别审查。去年，FDA药品部门主管Woodcock博士在FDA咨询小组及FDA科学反对的情况下，批准Sarepta医疗公司的杜氏肌营养不良症药物Exondys51（eteplirsen）。
审评人员对Woodcock的决定向时任FDA局长的卡利夫提出上诉，但卡利夫听从了Woodcock的意见。时任FDA新药办公室主任的Jenkins博士给卡利夫发了一封措辞严厉的信，指责卡利夫有偏见，并质疑卡利夫所谓的该决定不会降低未来药品批准门槛的声明。主审人员Farkas博士在对Sarepta的数据质量严厉批评后毅然从FDA辞职。
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