小儿肌营养不良是小儿时期较多见的遗传性神经肌肉病,其中较常见的是假肥大型(DMD),主要因编码蛋白质的抗肌萎缩蛋白基因发生突变所致。
目前公认有希望的治疗方法:1、一般治疗(1)营养:宜食低糖、低脂和含丰富维生素的水果、蔬菜;(2)运动:在神经康复医生指导下每天进行规律的,力所能及的肢体锻炼,长期坚持能延缓肌萎缩及无力;(3)教育:家长应多关心和鼓励孩子,合理地安排规律的生活和学习。
2、药物治疗,对DMD有保护作用,可减轻肌坏死,但不能控制疾病的发展，且长期服用的话副作用较大，对孩子最为明显。具体用药方案需由神经专科医生指导。
3、靶向治疗这是目前公认的最有希望的治疗方法,可提高患儿肌纤维产生dystrophin的功能。研究证实可有效修复受损肌组织,为DMD治疗提供新前景。
神经靶向修复治疗的作用机制:首先：生长因子到达病灶后对靶细胞的结构和功能蛋白基因表达进行调控，促使抗肌细胞萎缩蛋白的生成，从而修复因基因缺陷所致的肌肉细胞的坏死，补充肌纤维，使肌细胞不再坏死下去，血清肌酸激酶下降。
其次：生长因子可以分泌大量细胞因子，起到修复受损的肌细胞膜，进一步修复损伤的肌细胞，恢复肌肉收缩力。
再次：生长因子到达病灶后还能够产生大量的肌细胞营养因子和肌细胞免疫调节因子，肌细胞营养因子改善患儿的肌细胞生长微环境，起到对肌细胞的保护作用;肌细胞免疫因子提高肌细胞的生物活性，减少肌细胞损伤后的自然凋亡。由于该疗法有一定的适应症，想了解患者是否适应该疗法，点击文章下方“阅读原文”问专家，并依据孩子的具体情况设计治疗方案。
图为武汉市劳动模范医院探望就诊的肌营养不良患儿
温馨提示：肌营养不良患者都需要设定一个合理的治疗方案，但具体如何实施，注意哪些副作用，医院就诊，掌握好分寸，并依据孩子的具体情况设计治疗方案，或者点击下方“阅读原文”，专家网上为您全程指导。
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