这个临床试验是Capricor公司针对进行性肌营养不良中的大龄孩子,所有的参与治疗的孩子都是年满12岁的儿童。
这个细胞疗法,CAP-由异体衍生心细胞,Cardiosphere-DerivedCells又称CDC组成。CAP-的作用机制,包括三方面:免疫调节、抗纤维化和肌肉再生的复合能力。
临床前和临床研究中显示,CDC细胞可以发挥有效的免疫调节活性。目前Capricor正在研究改变免疫系统的活性,以刺激细胞再生,包括生物活性元素(生长因子,外显子)。
这个名为希望(HOPE-2)的临床试验,主要针对的是大龄杜氏进行性肌营养不良(DMD)的孩子,所有受试者都至少年满12岁。
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种退行性遗传性疾病,导致肌肉功能进行性退化。患者一般在30岁之前因心脏或其它器官衰竭去世。
DMD影响的人群覆盖所有种族、文化和国家,发病率为每名婴儿中就有一人。全世界大约有20万患者。
CAP-是静脉注射给药,每3个月给药4次。