肌营养不良孩子通常表现为肢体肌肉萎缩，走路跛行，吞咽困难喝水呛咳等，走路的时候像鸭子的神态，严重的会导致运动受损甚至瘫痪。这种疾病多发于3-5岁的儿童，走路比同龄的孩子晚，行走不稳，常会被家长误认为缺钙或者体质弱等原因而被忽视，随着孩子的长大，症状日渐明显。
进行性肌营养不良按照中医的说法来讲属于“五迟五软”，先天禀赋不足。在临床当中以补肾为主，滋养和激活肌肉病灶部位。目前来说如果孩子确诊早，中医治疗效果还是不错的。中医虽然不能使基因的异常得到改变，但是可以把基因异常造成的损害降到比较低的水平。
及时治疗可以达到临床上治愈。
“强肌生髓复原汤专家组提示”肌营养不良孩子不管是家族遗传的，还是基因突变的，一定要及早治疗，若不及时治疗，随着病情发展，肌无力症状越来越重，大约12岁左右的患儿失去独立行走的能力。之后长期卧床，容易并发褥疮，由于呼吸肌无力或合并心脏受累等原因，在20岁左右可能会出现呼吸衰竭、心力衰竭而死亡。
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