小编昨天介绍了直接针对肌萎缩蛋白，或者机体炎症反应的治疗肌营养不良的新疗法。

其实，药物公司也根据DMD疾病机理开发了很多“小众”疗法，尤其是那些已经上市的“老”药，不但价格亲民，而且疗效同样值得期待。

这些正在紧锣密鼓的开发中的疗法包括：

螺内酯组合用药

俄亥俄州立大学的组合用药，螺内酯依普利酮（SpironolactoneEplerenone）组合已经完成了III期临床试验。这两个都是已经上市多年的成熟产品。

螺内酯本来是治疗心衰的药物，可以抑制雄激素信号转导。依普利酮是选择性醛固酮受体拮抗剂，用于治疗慢性心衰。研究人员发现,这个组合可以缓解杜氏肌营养不良（DMD）患者心肌中的疾病进展。

线粒体

瑞士药企Santhera公司的艾地苯醌目前在临床三期，治疗具有呼吸功能困难，但是没有使用激素治疗的杜氏肌营养不良患者。

艾迪苯醌是醌类的有机化合物，最早由武田制药开发，治疗阿尔茨海默病。后来，Santhera公司发现艾迪苯醌可以改善患者线粒体功能。此外，还作为辅酶Q10（CoQ10）的合成类似物在商业上推广。

（Santhera公司的艾迪苯醌）

此外，看中了线粒体的公司还有Cardero公司和Mitobridge公司，他们也想通过相似的策略改善患者病情。

Cardero的Epicatechin可以增加细胞内的线粒体生成，从而刺激患者的肌肉再生，目前开发上领先，已经进入了II期临床。

第一三共旗下的Mitobridge，其MA-通过调节PPARdelta来增加患者细胞内线粒体功能，目前也完成了临床前试验。

组织纤维化

Fibrogen公司和日内瓦大学不约而同地将目标放在了缓解DMD患者组织纤维化上。

其中，Fibrogen的人类单克隆抗体Pamrevlumab已经进入了II期临床，其通过抑制结缔组织生长因子来缓解组织纤维化。

日内瓦大学则在紧锣密鼓地开发他莫昔芬（tamoxifen）。他莫昔芬本是乳腺癌用药，已经在广泛使用。

研究人员发现，他莫昔芬可以减少肌肉纤维化，增加肌纤维的厚度，并导致疾病进展延迟，目前，已经完成了治疗肌营养不良的临床前的试验。

抑制钙离子通道

肌肉细胞内钙离子负荷过大是造成DMD患者肌肉萎缩的一大重要原因。EspeRare公司和明石Akashi公司都致力于钙离子通道抑制剂的开发。

EspeRare的Rimeporide通过抑制NHE-1，减少患者细胞内的钙负荷，已经完成I期临床试验。

明石（Akashi）公司的AT-也完成了临床前的试验。　　

细胞疗法

方兴未艾的细胞疗法也没有逃过药物公司的眼睛。

Capricor公司的细胞疗法CAP-已经完成了临床I/II期试验，并获得了FDA孤儿药称号。该疗法由供体提供心脏细胞组织，然后储存直至需要使用。现有的证据显示，CAP-可以调节机体免疫反应，促进细胞再生。

ChuDeQuebec则来得更直接一些，其通过肌肉干细胞的移植来促进肌肉再生，此时也进入了临床I/II期试验。

DMD新药大全（二）

新药

作用机理

公司

阶段

螺内酯+依普利酮

缓解心脏功能弱化

俄亥俄州立大学

临床III期

艾迪苯醌

改善线粒体功能

Santhera公司

临床III期

艾迪苯醌

辅酶Q10类似物

Santhera公司

MA-

线粒体

第一三共

临床II期

Epicartchin

线粒体

Cardero公司

Pamrevlumab

组织纤维化

Fibrogen公司

临床II期d

他莫昔芬

组织纤维化

日内瓦大学

临床前

Rimeporide

抑制钙离子通道

EspeRare公司

临床I期

AT-

抑制钙离子通道

明石Akashi公司

临床前

CAP-

细胞疗法

Capricor公司

临床I/II期

肌肉干细胞移植

ChuDeQuebec公司

临床I/II期

（健点子Ihealth制作）

为了DMD更好的治疗，药物公司八仙过海，各显神通。健点子也会







































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