北京白癜风去哪治得好 https://m-mip.39.net/baidianfeng/mipso_4851927.html
年3月21号,国家食药监局药审中心药品审评信息显示,医院武汉有限公司申报的注射用人肌母细胞临床申请(受理号CXSL国)药理毒理、临床和药学三方面的技术审评进入待审评审批阶段。
该研究的药品名称为“注射用人肌母细胞”。肌母细胞是肌肉组织的前体细胞,来源于中胚层肌母细胞,具有自我更新和促进肌纤维再生的能力,是人体内唯一具有天然融合功能的细胞。在融合过程中,细胞核内的基因组自然地从正常的肌母细胞传递到患者的肌细胞内,从而修补患病细胞的遗传缺陷。与干细胞不同的是,肌母细胞只能发育成为肌细胞,而不可能分化成为别的细胞。
肌母细胞移植治疗技术的定义
人肌母细胞移植治疗技术(简称MTT),是通过注射所培养的一定数量单位的肌母细胞方法,使正常人类基因组传递到病患有缺陷基因组的细胞内,从而修补病人细胞遗传缺陷的临床技术。抗肌萎缩蛋白的表达充分的证明了基因修复在治疗中的作用,这种蛋白对于保持肌肉细胞膜结构的完整性至关重要。在正常情况下,杜氏肌营养不良疾病的患者体内不能合成这种蛋白质,因为这些病人缺失表达这种蛋白质基因。另外,通过对病人的检查发现,功能退化和坏死的肌肉细胞已经被新注射的肌母细胞替代。肌肉组织染色表明,注射了六年的肌母细胞仍然在病人体内存活。因此,人肌母细胞移植治疗技术至少具有两个重要作用:
A.修复基因组异常的肌细胞。
B.替换缺失和坏死的细胞。
MTT技术最先是由罗盖教授在年在做动物实验时想到的,年罗教授首次发表该技术,时任范德堡大学助理教授。随后的研究成果和出版物,确立了这个技术的重要地位:通过肌母细胞移植,肌营养不良实验小鼠的各项生理指标得到了明显改善,并且寿命也得到了明显的提高。
罗盖教授是全球体细胞移植治疗和基因组治疗的创始人,在全球享有“肌母细胞移植治疗之父”的声誉,他将自己在北美潜心研究了40多年的成熟产品和技术—肌母细胞移植治疗带回中国发展,秉承医学无国界的思想,将毕生所学救治病患。
(医院科学家/创始人/主席罗盖教授,图片来源:公司