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年4月21日/医麦客新闻eMedClubNews/--4月20日，Ionis制药公司宣布启动针对致命性神经病变亚历山大疾病（AxD）的反义疗法ION的重要临床研究。

亚历山大疾病是一种罕见的神经系统疾病，是由基因突变引起，基因突变导致脑中神经胶质原纤维酸性蛋白（GFAP）过量生产致使毒性积累。AxD通常是致命的，患有该疾病的患者会经历严重的进行性恶化，直至严重残疾和丧失独立性。

ION是一种旨在降低GFAP水平的研究性反义药物，ION的2/3期研究是一项多中心、双盲、ION对照、递增剂量（MAD）研究，涉及多达58位亚历山大疾病患者。患者将接受ION/安慰剂治疗60周，此后研究中的所有患者将接受60周ION的治疗。

目前，ION已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药称号和罕见病的儿科疾病称号。欧洲药品管理局（EMA）还授予孤儿药资格。

Ionis神经科学项目首席科学官和特许经营负责人C.FrankBennett博士说：“Lonis主要通过反义技术针对神经系统疾病，启动ION的重要临床研究是改善患有亚历山大疾病的患者提供新颖疗法的重要一步，为在临床研究中与患者、医学和研究团体的长期合作打下好的基础”。

lonis是RNA疗法的领导者，以其新颖的反义技术开拓了新市场。目前，拥有多款已经获批上市的药物，以及一个处于后期开发阶段的神经和心脏代谢疾病管线，此外在许多神经系统疾病还拥有许多候选产品。Ionis在治疗许多神经系统疾病处于领先地位，其神经病学专营权涵盖所有主要大脑区域和中枢神经系统类型。

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反义寡核苷酸技术

反义寡核苷酸（ASO），旨在与RNA精确结合，进而降解mRNA，阻断其翻译，阻止产生致病蛋白质。反义疗法旨在以高度特异性的方式寻找、结合并破坏mRNA，从而使致病蛋白的数量大大减少。反义疗法也可以通过增加蛋白质的产量，将蛋白恢复到正常水平，以此来治疗蛋白过少引起的疾病。核酸药物近年来得到了快速发展，在许多疾病领域中具有强大的潜力。

日本制药公司NipponShinyaku子公司NSPharma宣布，美国FDA加速批准VILTEPSO?(Viltolarsen)上市，用于治疗可接受外显子53跳跃疗法的杜氏肌营养不良（DMD）患者。

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Dynacure宣布DYN治疗中心核肌病（CNM）的一项1/2期研究Unite-CNM已经完成首例患者给药；这是一项在欧洲进行的多中心、递增剂量研究，旨在评估DYN治疗18名16岁以上XLCNM或ADCNM患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性。推荐阅读：率先将反义寡核苷酸药物用于致命肌肉疾病，这家公司完成万美元C轮融资丨医麦猛爆料致力于为严重罕见病患者开发新疗法的生物技术公司Dynacure宣布，第一位患者已经在关于1/2期研究Unite-CNM中使用反义寡核苷酸（ASO）药物DYN。推荐阅读：挑战致命肌肉疾病！反义寡核苷酸药物首次进行中心核肌病患者给药丨医麦猛爆料致力于为严重罕见病患者开发新疗法的生物技术公司Dynacure的主要研发项目DYN，一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，被美国FDA授予其“孤儿药”称号，用于治疗罕见但可能致命的肌肉疾病——中心核肌病（CNM）。推荐阅读：反义寡核苷酸药物先后斩获EMA和FDA孤儿药指定，挑战致命肌肉疾病丨医麦猛爆料NADDForum核酸药物开发论坛将于年5月7~8日在南京长江之舟华邑及逸衡酒店拉开帷幕！核酸药物作为超级药物将引领创新药进入新时代！谁是下一个时代骄子，我们在南京与您共同预见。点击“阅读原文”立即报名！

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