——且行好事，共问前程——

DuchenneUK与Evox在外泌体方面的合作已经提前完成。合作项目已经成功地证明了mRNA的装载，但是优化此过程需要单独使用Evox平台进行进一步的工作。

图片来自DuchenneUK网站

早在年9月，DuchenneUK(DMD患者家长组织)向EvoxTherapeutics提供了65.5万英镑的资助，用于研究使用外泌体（一种可能替代病毒的方法）来进行基因治疗。外泌体是所有细胞释放的纳米颗粒，包含蛋白质和其他大分子。它们是人体有效，安全，反复地将分子从一个细胞传递到另一个细胞的自然方法，甚至可以穿越血脑屏障进入大脑。

该项目的目的是了解外泌体是否可用于向肌肉细胞提供基因治疗。

目前几家公司现在正在治疗方法是通过使用病毒（Avv）来递送微缩肌营养不良蛋白来测试DMD中的基因疗法。但是，许多患有DMD患者可能已对用于进行基因治疗的病毒具有预先存在的抗体，这使他们不适合进行这种治疗。同样，接受病毒基因治疗的患者会产生免疫力，因此如果需要，则无法重复给药。这就是为什么我们与Evox合作的原因-研究使所有患者都能接受基因治疗的方法。

在这项合作过程中，Evox能够将微型和微型肌营养不良蛋白mRNA加载到外泌体中（由于技术原因，全长肌营养不良蛋白无法进行测试）。Evox公司已决定对其自身的mRNA加载方法进行进一步的优化（并自行承担费用），然后将其用于治疗多种肌肉骨骼疾病，包括潜在的DMD。

因此，DuchenneUK表示尽早完成与Evox的合作。后续会谨慎地分期付款为项目提供资金，因此该项目的剩余资金将重新分配。

图片来自Evox公司网站

为什么我们不能继续使用病毒而是外泌体来进行基因治疗？

可以，但是有问题。主要的原因是我们的身体已经进化为保护我们免受入侵的病毒和细菌，我们称这种“免疫”或“免疫反应”。将肌营养不良蛋白基因（或其中的一部分）放入病毒中是一种将其转化为肌肉细胞的好方法，但是一旦我们将其提供给男孩，我们就会遇到两个问题：首先，患者可能已经对这种疾病产生了免疫力。病毒–从环境中自然吸收，我们的身体将看到这种情况并采取防御措施-他们还将记住该病毒并为下一次做好准备。多达0％或40％的男孩可能具有这种自然防御能力。其次，如果我们将基因疗法交给没有之前看到过病毒，它将到达需要的地方。但是，身体会在下一次记住这一点并做好准备–病毒治疗的第二次给药将无效。我们认为可能会有更好的方法进行基因治疗-外泌体。

什么是外泌体？

将它们视为微小的运输容器。它们的宽度仅为厘米的1/10万分之一，但是对于细胞间的通信非常重要。它们充满了脂质，蛋白质和核酸，可以进入您体内的所有细胞，甚至进入大脑。至关重要的是，人体对外泌体没有任何不自然的感觉–无需防御。的确，如果您曾经输血，那么您会收到数百万其他人的外泌体，而没有任何不良影响。

为什么要对它们进行研究以治疗Duchenne？

可以制造人造外泌体，然后用所需的“治疗方法”填充它们-在我们的情况下是遗传基因mRNA，其中包含肌营养不良蛋白（或简称）的说明。也可以用蛋白质修饰外泌体涂层，以使其偏爱进入肌肉。因此，这些外泌体有潜力像我们对病毒的处理方式一样，将新的肌营养不良蛋白基因拷贝提供给DMD男孩，但不会出现与病毒疗法相关的免疫问题。

在国内，天津医科大学尹海芳教授团队利用外泌体作为药物的传递的载体，能够将治疗DMD的核酸药物高效递送至肌肉组织中。我们期待国内医药领域的投资机构或药物企联系我们，我们期待国内的科研成果早日造福患者，推动国内罕见病DMD药物的研究。

关于Evox

EvoxTherapeutics是一家位于牛津的私有生物技术公司，致力于改善外泌体的天然递送能力，并开发全新的疗法。

在领先的风险投资集团的支持下，并利用全面的主导知识产权组合，Evox的使命是通过开发基于外泌体的新型疗法来治疗罕见和严重疾病，为患者及其家庭提供有限的治疗方法，从而对人类健康产生积极影响。

Evox开发了无与伦比的专有技术平台DeliverEXTM，以使其能够修饰外泌体，将药物加载到外泌体中，并靶向将这些外泌体递送至目标器官。Evox已通过将载有药物的外泌体递送到靶器官（包括中枢神经系统和其他顽固性组织）中，成功证明了这种能力。基于外泌体的药物具有潜力，可以通过使用其他药物递送技术将其递送到目前遥不可及的细胞和组织中，从而解决基于蛋白质，抗体和核酸疗法的某些局限性。Evox引领着这一新兴领域的发展，该公司已准备通过其创新的外泌体疗法在治疗严重的罕见遗传疾病方面开辟新局面。

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