白癜风到底能治好吗 https://m-mip.39.net/disease/mipso_5602607.htmlSolid生物科学公司亲们可以不陌生，这家由患者相关人士创立的生物科技公司，主攻基因治疗肌肉疾病。在目前的三家领军的基因治疗肌肉疾病的公司中，Solid规模小，资金少，势单力薄。但是，因为依靠密苏里大学段东升教授和华盛顿大学杰弗里·张伯伦（JefferyChamberlain）教授的专利技术，这家公司虽小但一直挺住，和宇宙大药企辉瑞和中坚公司Sarepta展开激战，被称为基因治疗肌肉疾病的“三驾马车”。但是，因为Solid公司的基因治疗进行性肌营养不良的新药SGT-剂量问题，导致了严重不良反应发生，临床试验被叫停了一年多，终于在年年底得以重新开启。这个一波三折的经历让人不仅为Solid捏了一把汗。因为，杜氏进行性肌营养不良，又叫DMD，是一种严重的退行性肌肉疾病，无法治愈。如果能通过矫正缺陷的基因来治疗，将开辟一个全新的治疗天地。目前，三驾马车中，辉瑞的基因新药，PF-已经率先进入了最后阶段的三期临床试验，犹如马拉松赛跑中进入了最后的半程21公里的赛段。Sarepta公司的SRP-9基因新药，治疗DMD也是不太顺利。今年一月，萨雷普塔公司突然宣布，临床试验的效果在6-7岁的孩子在接受了基因治疗后，肌肉功能没有改善，反而出现负值。本来计划进入三期，但是这个失望的结果，让萨雷普塔公司犹如赛到一半发现需要改变路程，前景不明。Solid公司的SGT-在一年多的“禁赛”后重返赛场，表现如何呢？3月16日，Solid刚刚公布了最新的临床试验的结果。这个结果表明，目前进行的这个临床试验，IGNITE试验的结果错综复杂。在安全性方面，公司表示，第7个患者已安全给药，有随后和可管理的不良事件，但是没有发生严重不良反应。在疗效方面，这个新药SGT-在一些指标上显示有所改善。在6分钟步行测试（6MWT）距离评估中，治疗后的平均增加高于低剂量和高剂量组中普遍接受的30米最低临床重要差异（MCID）。虽然未经治疗的对照组的患者从基线下降8.5米，但低剂量组的患者平均改善37米，高剂量组的患者同期平均改善49.7米。北星评估（NSAA）一年得分表明，与自然历史数据中通常观察到的轨迹相比，低剂量和高剂量组的患者中，治疗后有所受益。自然病史分析表明，不治疗的患者通常会出现逐年疾病进展。未经治疗的对照组患者一年平均从基线下降4.0点，而低剂量组的患者同期平均改善1.0点。与基线值相比，高剂量组的患者平均提高了0.3分。此外，对六名患者的肌酸激酶（CK）评估，证明在经过一年的治疗后，单次高剂量注入SGT-会产生积极或稳定的影响。高剂量组中患者的平均持续肌酸激酶（CK）下降约50%。但是，在低剂量组中，观察到平均肌酸激酶增加约%，在对照组中观察到平均CK增加约17%。Solid公司表示，报告的数据是从治疗后12至24个月的前6名患者中收集的，其中包括3名低剂量（5E13vg/kg）剂量患者和3名高剂量（2E14vg/kg）患者的数据。这六名患者的年龄从5岁到14岁不等。“今天报告的患者的结果表明，SGT-可能为患有这种无法治愈的严重的疾病的患者带来益处，"佛罗里达大学儿科副主任兼鲍威尔基因治疗中心主任、IGNITEDMD临床研究的主要研究员巴里·伯恩博士说。因为安全性数据良好，因此，Solid表示将继续这个研究。但是，投资人对此并不看好。纳斯达克上市的Solid公司股价在公布了这个结果后跳水，一度下滑30%还多。专家怎么看？基因治疗肌肉退行性疾病的大咖，北卡大学终身教授肖啸博士此前对健点子ihealth表示，稳定性和剂量对于基因疗法至关重要。“剂量很高，生产技术的要求也会很高，”肖教授表示说。”不是基因治疗不行，而是谁的基因载体生产技术领先，谁就会在激烈的竞争中胜出。”公司新闻稿：
