▌翻译/林宗雄
近期，在加拿大多伦多举行的第14届国际神经肌肉疾病大会上，AcceleronPharma公司公布了治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的实验性药物ACE-的一期临床实验结果。
根据报道，ACE-是一种局部作用的肌肉药物，增加健康志愿者的肌容量。ACE-是一种实验性的蛋白质治疗药物，它被设计成局部用药来增加特定的肌肉或肌肉群的重量和力量。AcceleronPharma公司开发该药物是用于治疗面肩肱型肌营养不良和某些其他类型的肌营养不良患者。在这些病中，某个特定肌肉群力量的增加可能会有临床获益。
ACE-在健康人身上的一期临床实验评估了该药单次给药和多次给药的安全性和耐受性，它从局部注射入健康志愿者特定的骨骼肌内。该研究还确定了ACE-局部注射后达到体循环所需的剂量，以及对骨骼肌的局部注射是否能导致肌肉尺寸和/或力量的增强。
研究结果显示ACE-在股直肌的局部注射耐受良好，并且局部注射的剂量与肌容量的增加相关。局部注射所观察到的肌肉重量的增加也可与开发中的全身性药物的使用效果媲美，进而支持ACE-在涉及局部肌肉疾病（壁如说面肩肱型肌营养不良（FSHD）方面的进一步研究。
目前公司计划在今年晚些时候对面肩肱型肌营养不良患者开展ACE-的2期临床试验。
面肩肱型肌营养不良（FSHD）的临床特征是肌肉的衰弱和萎缩。疾病的名称来自于受影响最多的肌肉：那些面部(facio-)，肩胛周围(scapulo-)，以及上臂(humeral)的肌肉。面肩肱型肌营养不良的症状通常在青春期出现，但可有差异性，轻微病例直到老年都可能没有明显症状。
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