:今天英国国立卫生保健研究院(NICE)宣布支持PTC的核糖体调控剂Translarna(ataluren)用于无义突变型杜氏营养肌不良症,令其股票上扬50%。但今天这个决定是初步决定,最后的指南会在下个月出台。Translarna已经在欧洲有条件上市,据投资者咨询NICE说只有Translarna在现在的三期临床显示疗效并被EMA正式批准才支持使用这个药物。该药一年零售价30万美元,但NICE和厂家在价钱上已经谈判过,具体给多少折扣PTC没有公布。今年二月Translarna在美国的上市申请根本就没被FDA受理,当天股票狂跌62%。多数投资者认为Translarna即使下个月真被NICE支持也不会长久,因为这个产品有50%以上可能不会被EMA正式批准。
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