杜氏肌营养不良研究治疗相关快讯710
Sarepta公司跳跃45号和53号外显子治疗DMD的药物三期临床实验正式开始,已经对第一位患者进行了注射,共招募99位7到3岁的患者,其中66位使用药物,33位使用安慰剂,临床试验为期96周。(注:该公司跳跃5号外显子药物已经获得美国FDA加速批准上市。这是美国FDA批准的第一种治疗DMD的药物)
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