这是一场与时间的较量
这是一场不断推进的努力
首个战役的胜利
带来下一个尝试
，治疗DMD
可能再次突破。
二月的一天，一个会议在美国食品药品管理局（FDA）召开。这个会议可能对治疗杜氏肌营养不良意义重大。
这个由Sarepta公司和FDA的会议的焦点，就是golodirsen。
会后，Sarepta正式对外宣布，golodirsen，一种治疗外显子53跳跃的新药，将在年提出新药注册申请。
会议中，FDA的神经病学药物部门对golodirsen，又名SRP-的申报途径提出了指导，公司在新闻稿中表示。
Sarepta在年获得了FDA的首个批准，推出了第一个治疗DMD的新药，治疗外显子51跳跃的Exondys51，通用名为eteplisren。
（Sarepta公司有针对多个外显子跳跃的新药项目）
可是，外显子51跳跃只占所有DMD患者的13%。DMD是一种罕见的遗传基因疾病，每名新生男婴中就有一例发生。
这个消息对Sarepta公司也是一个极大的振奋。因为，就在上月，英国叫停了SRP-的临床试验。当时这个试验正在治疗名7-13岁的DMD男性儿童。
叫停的原因是严重不良反应，主要是横纹肌溶解。虽然一个独立的安全评估委员会表示，这个不良反应在DMD患者并不少见。
Sarepta表示，-研究是一项临床1/2期研究，评估golodirsen在25例男孩中的安全性，耐受性，药代动力学和疗效。这个研究证实，golodirsen适合于外显子53跳跃的DMD基因，并在所有生物学终点上显示出有统计学显着效果。
这个结果包括：外显子跳跃的RNA转录物，肌养蛋白表达量和肌养蛋白强度。
“根据-的研究结果和FDA的反馈意见，Sarepta打算在年年底之前完成golodirsen的新药滚动申请，这个申请是基于肌营养不良蛋白作为替代终点的golodirsen的加速批准资格。”公司表示。
Sarepta还有一款针对外显子45跳跃的新药，casimersen。
针对这个新药，一项-,又称ESSENCE研究，正在进行。这个安慰剂对照的临床试验，评估golodirsen和casimersen的疗效，作为上市后验证性研究。
被英国叫停的研究，就是这个研究。
如果golodirsen获得加速批准，ESSENCE可能会作为一项确认性研究，Sarepta会加速完成这个研究，公司表示。
公司新闻稿：
