父母们希望FDA批准实验性药物治疗进行性

底特律市的母亲们参与一项拯救数千名患有进行性肌营养不良的年轻男人和男孩的比赛。所谓的“theracetoyes”已席卷所有家中有被诊断为进行性肌营养不良患儿的家庭。在美国,这种渐进式肌肉萎缩疾病影响了大约男孩。

进行性肌营养不良%致命,男孩们将在青春期或者20岁前死去。

在一项12名男孩参与为期两年的临床试验中治疗进行性肌营养不良的实验性药物显得很有希望,但是FDA表示直到从一个更大规模的临床试验看到实验结果才会予以批准。为此患者父母感到很失望。

27天内超过人签署了“TheRacetoYes”的请愿书,要求白宫敦促FDA快速审批治疗进行性肌营养不良药物。现在人们正在等待白宫的回应。

知识链接:

Duchenne型肌营养不良(DMD)是肌营养不良中最为常见的一种类型,呈X连锁隐性遗传,其病因为肌纤维中抗体肌萎缩蛋白(musculardystrophin)缺失导致肌纤维的破坏,肌肉萎缩,失去肌纤维的功能。临床表现为上楼梯、或蹲起困难,病情呈进行性发展,至生活不能自理,最后完全丧失活动能力,多半导致呼吸衰竭或肺部感染而死亡。

英文原文:

ParentsPushFDAToApproveExperimentalDrugToTreatDeadlyDisease

DETROIT(WWJ)–AmetroDetroitmomispartoftheracetosavethousandsofyoungmenandboysfromagenetickiller.

It’scalled“TheRacetoYes”,andit’sanationalcampaignbyfamilieswithchildrendiagnosedwithDuchenneMuscularDystrophy,aprogressivemuscle-wastingdiseaseaffectingabout24,boysintheU.S.

Duchenneispercentfatal,killingboysintheirlateteensorearly20s.

MarissaPenrodofCommerceTownshipisamongparentsfrustratedbecauseanexperimentaldrugtotreatDuchennehasshownpromiseoveratwoyearclinicaltrialof12boys,buttheFDAhasstalledapprovaluntilitseesresultsfromalargertrial.

“Childrenaredying,”Penrodsaid,“andourowngovernmentwhichissupposedtobeinplacetoprotectusisactually,bynottakingactionandholdingupthisprocess,they’redoingharm.It’sabsolutely…gut-wrenching.”

WWJHealthReporterSeanLeecontactedtheFDAandviaemailandwastoldbyaspokeswomanthatfederallawprohibitstheagencyfromdiscussingthestatusofdrugsunderreview.

Morethan,peoplesigned“TheRacetoYes”petitioninjust27days,askingtheWhiteHousetourgetheFDAtofast-trackapprovaltheDuchennedrug.

NowthegroupiswaitingfortheWhiteHouseresponse.

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