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肌营养不良基因突变导致肌营养不良，目前一种新疗法正在意大利开展。

这个疗法，就是意大利药企Italfarmaco公司的Ginovistat（吉诺维司它）。

Italfarmaco总部位于意大利北部中心枢纽城市的米兰。根据约翰霍普金斯大学统计3月19日统计的数据，全球新冠病毒的确诊感染病例达到24万例中，意大利仅次于中国，是确诊感染人数第二多的国家。

(JHU大学网站截屏）

其中，新冠病毒肆虐最严重的地区，就是意大利北部的Lombardy地区，而米兰是Lombardy地区的首府。

说起Ginovistat这个新药，健点子的粉丝一定不陌生，这是一个HDAC抑制剂。

HDAC是组蛋白脱氧乙酰酶过度反应的简称，正是这个过度反应导致了肌肉的再生受损，并损害肌肉的超细纤维的适应收缩。

与目前许多在研和获批的治疗肌营养不良的新药不同，这个新药针对的是肌肉退化的纤维化，因此，不仅针对的是杜氏肌营养不良（DMD），而且还在用于贝克肌营养不良（BMD）的研究。

BMD和DMD的主要症状，就是反复的肌肉纤维化，导致肌肉炎症和功能下降。

其中最根本的原因，就是肌营养不良蛋白的基因突变，导致营养不良蛋白（dystrophin）的功能丧失，从而破坏了肌营养不良蛋白复合物，导致一系列反应和渐进性肌肉退化，肌肉的再生能力降低，细胞耗尽和结缔组织更换。

作为一个组蛋白去乙酰酶抑制剂（HDAC抑制剂），Givinostat的作用机制不是第一个。

HDAC抑制剂目前已经在精神病学和神经学中有着使用的历史，作为情绪稳定剂和抗癫痫用药。

但是，但是在应用于肌营养不良方面,Italfarmaco却是一个创新。

据这家米兰的药企介绍，Givinostat的作用原理在于，营养不良蛋白的糖蛋白复合体通过形成一座桥梁并将细胞外基质的基础层膜连接到内细胞骨架，赋予肌肉纤维的结构稳定性。

(肌肉长期严重导致结构失去平衡）

(Givinostat改善肌肉结构平衡）

(HDAC抑制剂通过增加基因活动来改善细胞功能)

疫情下的临床试验

如今，在疫情的影响下，许多药企的临床试验都收到了不同程度的影响。在意大利，医院忙于应对大量涌入的新冠病毒患者，无暇顾及其他的新药研究。

比如，Italfarmaco目前正在进行的二期临床试验，计划招募48名BMD患者，在意大利和荷兰的两个医疗中心评估givinostat的疗效和安全性，预计将在今年5月就会有结果。

（Italpharmaco治疗DMD和BMD的研发新药进展）

但是，受到疫情的影响也能面临推迟。

目前，许多临床试验由于新冠病毒疫情的影响，处于中断或是停滞的状态，保守的估计，这将导致试验结果的推迟。而更加难以预测的是，这些新药临床试验是否因为医院无法顾及的影响而中止。

不管怎样，在这个最困难的时刻，让我们给意大利药企一点爱，为Italfarmaco大声喊一声，

“加油！”

"挺住，不放弃，就是胜利！"

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参考：