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9月28日，年度肌肉神经领域研究的重头戏，世界肌病学会年会将召开。
与往年不同的是，受疫情影响，本届大会将在线上举行。
在这次大会上，诸多新药研发药企将报告最新的新药进展。其中就包括Catabasis制药公司的治疗进行性肌营养不良的伊达沙龙。
(世界肌病大会25届年会9月28日召开）
伊达沙龙（edasalonexent,CAT-）是一种口服小分子化药，正在开发用于治疗所有的杜氏肌营养不良（DMD）患者，不论基因突变类型。
这个新药的作用机制是旨在抑制NF-kB。
肌营养不良蛋白的丧失导致NF-kB的慢性激活。因此，NF-kβ是骨骼和心肌疾病进展的关键驱动因素。通过抑制NF-kβ这个靶点，从而延缓进行性肌肉功能丧失。
伊达沙龙目前正在三期临床试验治疗杜氏进行性肌营养不良（DMD）,公司计划明年提交新药上市申请。
在预定于10月1日进行的世界肌病大会的看板展示中，Catabasis公司将展示以下五个研究发现：
抑制NF-kB信号阻止MDX：Utrn+/-小鼠的DMD相关心肌病的发展;
在杜氏肌营养不良的mdx小鼠模型中，Edasalonexent保持骨密度和骨骼强度;
患有杜氏肌营养不良的年轻男孩的Edasalonexent治疗与年龄-规范生长和正常肾上腺功能相关;
在Edasalonexent的全球三期北极星DMD试验中，标准化结果测量培训在临床评估中产生出色的测试-再测试变异性;和
身体体脂指数（BMI）与全身矿物质密度和肌肉力量在治疗可行走DMD男孩的联系。
日本亿用于细胞基因治疗研究
日本年度预算中，预计将拨款亿日元（13.2亿人民币元）用于基因和细胞等再生治疗技术研发。
日本的基础研究尤其强势，迄今为止已经斩获多项生理学或医学诺贝尔奖。为此，日本最新的预算将基础研究列为优先的资助对象。
“为了将基础研究成果转化为药物的实际应用，我们将促进和支持不间断的研发，旨在与产业和学术合作，创造新的药物，并致力于研发和实际应用，为这些药物发现奠定基础。”这份年度预算表示。
此外，生物制药新技术如核酸新药，免疫治疗和基因治疗也就获得优先支持。
加强生物制药等新方式的药物发现和制造技术的发展-在疾病领域，通过基因组医学、免疫疗法开发药物、开发使用核酸药物的治疗药物、通过发病机理（mechanism）研究来创建药物发现基础“。具体的用途包括：
从基础到临床阶段，不断提供持续的支持，通过临床应用的安全和标准化基础研究、利用疾病特异性多能干细胞（iPS细胞）的药物发现研究、非临床和临床阶段的问题支持、企业等的商业化支持等，促进再生、细胞医学和基因治疗的实际应用；
支持各种研发，促进再生、细胞医学、基因治疗和药物发现，促进向临床研究阶段的转化；
建立有助于促进再生医学实际应用的技术、人力资源等基础；
促进再生和细胞医学以及基因诊断和治疗药物的开发和应用，以克服尚未实现个性化治疗和建立治疗方法的疾病；和
为干细胞和基因治疗药物的实际应用建立制造技术基础
参考：
