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占领囊性纤维化疾病药品市场的福泰制药公司刚刚加入了一场数十亿美元的竞争，为杜氏肌营养不良症(DMD)和强直性肌营养不良1型(DM1)这两种罕见病寻找有效的治疗乃至治愈方法。

这家总部位于波士顿的巨头将在这两项交易上投入高达20亿美元资金。第一项计划涉及以10亿美元收购ExonicsTherapeutics公司，这其中包括预付给Exonics股东的2.45亿美元，以及未来可能支付的用于实现公司的DMD和DM1计划的7.5亿美元。该交易预计将在九月底完成，而这将使Exonics公司成为福泰制药的全资子公司。

在第二项计划中，福泰制药已经同意预付1.75亿美元以获取瑞士CRISPR基因编辑疗法现有和未来知识产权的全球独家使用权，并支付10亿美元用于满足DMD和DM1疗法的研发、监管和商业准入需要。

非营利组织CureDuchenne和德克萨斯大学西南医学中心的EricOlson博士于年2月共同创立了Exonics。该公司总部位于马萨诸塞州沃特敦(Watertown)，是SingleCutCRISPR/Cas9基因编辑技术的先驱，其目标是生产修复导致Duchenne基因突变的药物。

Vertex公司总裁兼首席执行官JeffreyLeiden医学博士在6月6日的新闻发布会上说:“这些交易与我们投资于科学创新、为患有严重疾病的人创造变革性药物的战略高度一致。”“我们很高兴能与Exonics和整个Duchenne社群合作，推进Eric和他的团队开发的有希望的科学，以改变这种毁灭性疾病的病程。”奥尔森拒绝了此事置评，但他在一份事先准备好的声明中表示，“福泰医疗集团在开发治疗严重疾病的重要疗法方面有着可靠的记录，我们很高兴能结合我们的努力，开发出一种治疗严重神经肌肉疾病的安全有效的一次性疗法。”

CureDuchenne的联合创始人及主席DebraMiller表示福泰公司寻找治疗杜氏疾病疗法的决定是一项重大决策，背后有很多原因。

“我们与福泰公司就他们有希望进入杜氏肌病研究领域讨论了很长一段时间，因为他们在囊性纤维化疾病方便有着巨大的影响。”Miller从洛杉矶打电话告诉BioNewsServices（发表此文的网站名），“他们与我们取得了联系，但是他们清楚地表示如果他们能够拥有一项真正具有影响的修饰疾病的疗法，他们只想进入杜氏肌病的领域。”

CureDuchenne最先承诺给Exonics公司万美元，Miller说到，“因为没有其他的组织进行投资，所以我们自己终止了基金的创建。”

该集团向Exonics投资了万美元，但在年11月，在它支付剩余的万美元之前，一个科学驱动的风险投资公司——专栏集团向这家风险投资公司注入了万美元的A系列资金。Miller表示，与Vertex的最新交易“提高了杜氏营养不良症的知名度，并表明可以对DMD进行重大投资”。

她说：“从各个方面来看，这都是好事，我们真的很兴奋，因为Vertex已经成功地获得了药品批准，而且他们已经成功地与监管机构合作。如果这项CRISPR基因编辑技术被证明是安全有效的，那么他们有资源将其应用到临床。我们还不知道这一点，但我认为如果有人能做到，那就是Vertex。”

PatFurlong也同样热情高涨，她是非营利组织ParentProjectMusclarDystrophy的联合创始人兼总裁。她告诉我们：“我们为Exonics-Vertex的关系感到兴奋，因为它将加速CRISPR基因编辑技术作为一种潜在治疗手段的进展。随着治疗方法的出现，我们的目标是确保每个有资格接受这些治疗的人都能获得这些治疗。”

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