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美国食品和药物管理局（FDA）最新宣布，又一治疗进行性肌营养不良的新药获批。这个新药，就是核酸新药，Sarepta萨雷普塔公司的casimersen（卡西默森）。这也是用于杜氏进行性肌营养不良（DMD）的第三个非激素新药。Casimersen用于可以适用外显子45跳跃的杜氏进行性肌营养不良患者。进行性肌营养不良是一种罕见肌病，一般影响男孩。因为肌营养不良蛋白基因突变和缺陷，导致了患者无法产生正常的肌营养不良蛋白，造成了他们肌肉功能的退行性退化，他们最终因为器官衰竭而早逝。每名生存男婴中就有一人患有杜氏进行性肌营养不良。Casimersen是一种反义寡核苷酸，由萨雷普塔公司研发。上市名为Amondys45.这个新药是FDA罕见病日（2月28日）前通过加速审批计划批准的，可以说是对于整个罕见病社区的一个大礼包。首先，疗效和适用的人群怎样呢？让健点子小编带你一起，尽快去了解一下吧。首先，针对外显子45跳跃的患者的临床试验结果显示，接受了camimersen治疗48周之后，DMD患者的骨骼肌营养不良蛋白产量的统计显著增加。这可以合理地预测，这个新药对于患者的临床益处，Sarepta公司表示。此外，一项安慰剂控制的确认试验，以支持AMONDYS45的批准的ESSENCE试验，还正在进行中，预计将在年结束。Camimersen也是第一个FDA批准的针对外显子45跳跃的患者的治疗。大约8%的DMD患者可以适用这个新药治疗。这些患者包括在健点子小编准备的下图中：副作用：副作用来看，肾脏毒性是一种担忧。“虽然在AMONDYS45的临床研究中没有观察到肾脏毒性，但在使用一些反义寡核苷酸后，已经观察到肾脏毒性，包括潜在的致命球状肾炎。”Sarepta公司表示道。其他的不良反应包括：上呼吸道感染，咳嗽，发烧，头痛，关节疼痛，口腔和喉咙疼痛。“连同我们其他批准的核酸新药疗法，我们现在可以为在美国近30%的Duchenne患者提供治疗选择。我们致力于尽快将疗法带到DMD社区的最大的一部分。”Sarepta公司首席执行官DougIngram表示道。（Sarepta公司的核酸新药针对51，53和45跳跃的DMD新药）除了Sarepta，日本药企第一三共的DS-b正在临床试验，也是针对的是可以适应于外显子45跳跃的DMD患者。目前获批的非激素治疗进行性肌营养不良的新药一览如下：

新药

药企

适用症

价格

Eteplirsen

Sarepta

51跳跃

美元一瓶2ml

Golodirsen

Sarepta

53跳跃

Viltolarsen

日本新药

53跳跃

Casimersen

Sarepta

45跳跃

Ataluren(欧盟有条件批准)

PTC

无义突变

除了新药，就是价格，患者关心的还有可及性。

PPMD代表DMD患者社区表示道：

“25年来，PPMD一直与研究人员、临床医生、工业界和DMD社区合作，为所有与DMD生活在一起的人寻找治疗方法。虽然我们需要确保这些批准的疗法是对于患者可及，今天我们庆祝这一批准，并感谢萨雷普塔治疗公司继续领导战斗，以结束DMD。”

新闻稿：