亲爱的杜氏社区成员,今天，Sarepta公布了SRP-研究(第1部分)的研究结果。SRP-是一种研究性基因疗法(表达微小抗肌营养不良蛋白的基因)，用于治疗杜氏肌营养不良症(NCT)患者。这些结果坚定了我们将潜在的转化性治疗方法(包括SRP-)带给DMD患者的决心。这个数据集是非常有价值和丰富的，它已经增加了我们对这种研究性治疗的安全性和有效性的理解。在接下来的几周和几个月里，我们将对这些数据进行更细致的分析。SRP-的数据正在增长，通过整合研究获得的见解将为我们正在进行的临床开发计划提供信息，包括我们如何塑造和推进未来的研究。如您所要求的，我们很高兴在今天的新闻发布会上分享一些对研究和重点数据的见解。研究是一项持续、随机、双盲、有安慰剂对照组的试验。41个4-7岁的患杜氏肌营养不良症的男孩被纳入本研究。我们今天分享的数据是关于20名在第1部分的研究中接受了基因治疗(SRP-)的男孩和21名接受安慰剂治疗的男孩的比较。以下是今天分享的信息摘要:

没有发现新的应用SRP-引起的安全性信号;

通过westernblot检测，接受SRP-治疗组与接受安慰剂组相比,该研究满足了主要生物学终点,即接受治疗12周后微小抗肌营养不良蛋白表达;

在治疗后48周,与接受安慰剂组相比,接受SRP-治疗组NSAA总评分增加(NSAA,北极星动态评估,是对仍能独立行走的DMD男孩的运动功能的有效测量);然而，该研究中接受SRP-治疗组与接受安慰剂组相比在NSAA总评分改善的主要功能终点上并没有达到统计学意义;

已经注意到接受治疗组和接受安慰剂组之间的基线功能特征不匹配。在临床试验中，这是不可取的，并可能导致功能终点缺乏统计学意义。有些人可能想知道用于评估功能结果的主要功能终点。NSAA是一个包含17个项目的评定量表,用来衡量仍能独立行走的DMD男孩的运动功能。NSAA对17项任务进行评估:1)个人完成一项任务所需的时间;2)完成任务是否需要协助;3)个人是否有能力完成任务。它被用于监测疾病的进展和治疗效果，这使得它很适合作为杜氏肌营养不良症临床试验的终点。

研究正在进行中，仍在收集非常有价值的数据。这项研究对所有人(参与者、调查者、研究人员和主办方)都是盲（不知情）的。到目前为止，41名男孩已经完成了48周的评估，并进入了第2部分交叉阶段(在此期间，先前接受安慰剂治疗的男孩接受了SRP-治疗)。参与者将继续接受安全性监测，并将在第2部分的第12周接受肌肉活检，以评估微小抗肌营养不良蛋白表达和生物标志物，以及更长期的功能结果评估。重要的是，我们将继续从这个临床发展计划中建立的和不断增长的试验中收集数据:-,-，和-，以及更多。每一项数据都增加了对这种研究性治疗的短期和长期影响的理解。我们感谢所有参与和支持参与DMD临床研究的人，并希望认识到你们的贡献将对未来多年DMD疾病的护理和治疗起到重要作用。我们的使命没有改变。推进SRP-的研发仍然是一个关键的优先事项，我们将勤奋工作、加紧向前推进，争取早日把SRP-带给全球各地患DMD疾病的人。如果您有任何问题，请联系您的治疗医生，或者您可以通过电子邮件Advocacy

sarepta.