“重磅炸弹”时代真的已经终结了吗？从年FDA批准新药市场预测，我们可以去印证是否如此。
年，美国食品药品管理局（FDA）药物评估与研究中心（CDER）批准48款新的分子/生物实体，虽然低于年的59款和年的46款，但与年仅批准22款药物相比，总体呈现上升趋势。
业内选取FDA批准的药物，剔除眼科手术中使用的染料，三款诊断显像剂以及麦芽酚铁形式的铁替代品Accrufer，同时加入FDA生物制品评估和研究中心（CBER）批准的诺华脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma和默沙东的埃博拉疫苗Ervebo，进行分析并对部分药物进行未来市场预测，有多款具有重磅炸弹潜力。
1.Jeuveau
活性成分：肉毒杆菌毒素A
适应症：皱眉
销售峰值预测：年为2.5亿美元
批准日期：年2月1日
公司：Evolus
艾尔建的肉毒杆菌毒素（Botox）在眉头皱纹领域遇到一些竞争，但是还不激烈。Evolus公司Jeuveau的出现将会改变目前的竞争格局。与以前的竞争对手Galderma和Merz不同，Jeuveau是与艾尔建肉毒杆菌毒素（Botox）真正相似的第一款产品，两种产品具有相同的分子量，分析家预测，Jeuveau更容易替代艾尔建的产品。
2.Cablivi
活性成分：caplacizumab-yhdp
适应症：获得性血栓性血小板减少性紫癜
销售峰值预测：5亿美元
批准日期：年2月6日
公司：赛诺菲
在核心业务领域的竞争压力下，赛诺菲去年以48亿美元的价格收购了纳米生物技术公司Ablynx。今年初这笔交易就初见成效，使赛诺菲获得来自Ablynx的Cablivi获批上市，该药一款用于治疗罕见的凝血疾病的纳米抗体。该药物与血浆置换和免疫抑制相结合，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。Cablivi花费美元来治疗典型的aTTP发作，分析师预计其峰值销售额为5亿美元。
3.Egaten
活性成分：三氯苯达唑
适应症：筋膜病（肝吸虫感染）
销售峰值预测：不适用
批准日期：年2月13日
公司：诺华
尽管三氯苯达唑已被用于治疗动物寄生虫感染多年，但诺华将推动该药物获得了FDA的首批。Egaten被批准用于治疗6岁及以上患者的肝吸虫感染。自年以来，诺华就一直向世界卫生组织（EHO）捐赠Egaten，是WHO推荐的治疗肝吸虫感染的唯一药物。
4.Zulresso
活性成分：brexanolone
适应症：产后抑郁症
销售峰值预测：3.7亿美元
批准日期：年3月19日
公司：SageTherapeutics
FDA专家小组在几乎一致的投票中建议批准Zulresso后两周，FDA推迟了对该药物的决定，以便可以进行风险评估和缓解策略（REMS）。原因是由于给予Zulresso静脉注射60小时，在此期间一些患者会失去意识。不过，Zulresso最终成为FDA批准的首个产后抑郁症治疗药物，但对失去知觉和极度镇静而发出黑框警告。
5.Sunosi
活性成分：solriamfetol
适应症：阻塞性睡眠呼吸暂停引起的嗜睡
销售峰值预测：5亿美元
批准日期：年3月21日
公司：JazzPharmaceuticals
JazzPharmaceuticals为发作性睡病药物Xyrem在年失去独占性做准备，其中一部分工作包括增加新的嗜睡药物Sunosi，该药物在3月获得了FDA的批准，用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停引起的嗜睡。
6.Mayzent
活性成分：siponimod
适应症：继发性进行性多发性硬化症
销售峰值预测：13亿美元
批准日期：年3月26日
公司：诺华
Mayzent只是近年来批准的多种多发性硬化症药物中的一种，但其具有一个显著特征：Mayzent是过去15年来首个也是唯一一个批准专门用于活动性继发性进行性多发性硬化症患者的治疗药物。80％复发缓解型多发性硬化症的患者发生继发性进行性多发性硬化症。
7.Evenity
活性成分：romosozumab
适应症：骨质疏松症
销售峰值预测：超过5亿美元
批准日期：年4月9日
公司：安进和UCB
在年被FDA拒绝之后，安进和UCB重新提出上市申请，Evenity用于少数骨折风险较高的绝经后妇女。与广泛使用只能防止骨量流失的双膦酸盐药物不同，Evenity旨在刺激骨骼生长以修复损伤。
8.Balversa
活性成分：erdafitinib
适应症：膀胱癌
销售峰值预测：超过10亿美元
批准日期：年4月12日
公司：强生
强生的Balversa是FDA批准的用于治疗膀胱癌首个靶向疗法。强生对该药物寄予厚望，将其与抗抑郁药Spravato视为具有重磅炸弹潜力的两款新产品。
9.Skyrizi
活性成分：risankizumab-rzaa
适应症：银屑病，其他炎性疾病
销售峰值预测：30亿至50亿美元
批准日期：年4月23日
公司：艾伯维
Skyrizi在市场上将会成为强生公司Tremfya的直接竞争对手，3期临床试验结果表明，Skyrizi一周内可以使四分之三的患者清除皮肤多达90％的皮损。与Tremfya相比，Skyrizi给药频率更低，每八周给药一次。
10.Vyndaqel
活性成分：tafamidismeglumine
适应症：运甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病
销售峰值预测：15亿美元
批准日期：年5月3日
公司：辉瑞
尽管Alnylam和Ionis两家公司已上市2款用于治疗罕见疾病甲状腺素介导的淀粉样变性病（ATTR）药物，但辉瑞公司的Vyndaqel可能仍将自己定位为一个利基市场。首先，Vyndaqel被批准用于ATTR心肌病，而Alnylam的Onpattro和Ionis的Tegsedi被批准用于神经退行性疾病。
11.Zolgensma
活性成分：onasemnogeneabeparvovec
适应症：脊髓性肌萎缩
销售峰值预测：19亿美元
批准日期：年5月24日
公司：诺华
诺华的基因疗法Zolgensma尽管获得FDA的点头，但创纪录的价格，数据操纵丑闻等等却成为该药本年度头条新闻之一。不过最终诺华和FDA得出结论，这种操作不会影响产品安全性或疗效。
12.Piqray
活性成分：alpelisib
适应症：乳腺癌
销售峰值预测：不适用
批准日期：年5月27日
公司：诺华
诺华的Piqray具有两个首创：首先该药是第一款专门针对具有PIK3CA突变的HR+/HER2-乳腺癌患者的药物，其次是FDA实施肿瘤学审查试点计划批准的首款新药。Piqray还可能会从辉瑞的Ibrance和礼来的Verzenio中抢夺二线转移性HR+/HER2-乳腺癌的部分份额。
13.Polivy
活性成分：polatuzumabvedotin
适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤
销售峰值预测：10亿美元
批准日期：年6月10日
公司：罗氏
罗氏的Polivy是一款首创的药物，用于鸡尾酒疗法中，可治疗至少两次先前疗法均无效的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。
14.Vyleesi
活性成分：bremelanotide
适应症：性欲减退
销售峰值预测：1.7亿美元
批准日期：年6月21日
公司：AMAGPharmaceuticals
Vyleesi是用于性欲低下女性的一种治疗方法，与竞争对手SproutPharmaceuticals的Addyi有关的酒精禁忌症不同，Vyleesi不带有任何警告框。
15.Xpovio
活性成分：selinexor
适应症：多发性骨髓瘤
销售峰值预测：不适用
批准日期：年7月3日
公司：Karyopharm
XPOVIO是首款获得FDA批准的核输出抑制剂，也是首款获FDA批准的用于治疗对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体具有耐药性的多发性骨髓瘤患者的处方药。XPOVIO通过选择性地结合并抑制核输出蛋白XPO1（也称CRM1）起作用，阻断肿瘤抑制因子、生长调节蛋白和抗炎蛋白的核输出，使这些蛋白在细胞核中积累，进而增强细胞的抗癌活性。
16.Recarbrio
活性成分：imipenem/cilastatin/relebactam
适应症：复杂的尿路感染和腹部感染
销售峰值预测：不适用
批准日期：年7月17日
公司：默沙东
尽管许多大型制药公司已经退出了抗生素研发工作，但默沙东仍在努力，坚持终见成效。FDA批准Recarbrio用于治疗复杂的尿路感染和复杂的腹腔内感染。不过Recarbrio被指定用于患者没有其他选择的情况下使用，因此该因素限制了其市场和销售潜力。
17.Nubeqa
活性成分：darolutamide
适应症：前列腺癌
销售峰值预测：4.8亿欧元至10亿欧元
批准日期：年7月30日
公司：拜耳和合作伙伴Orion
尽管辉瑞/安斯泰来的Xtandi和强生的Erleada在前列腺癌市场上抢先一步，但是拜耳和合作伙伴Orion希望在该领域分得一杯羹。
18.Turalio
活性成分：pexidartinib
适应症：腱鞘巨细胞瘤
销售峰值预测：不适用
批准日期：年8月2日
公司：第一三共
Turalio开创了多项先例：第一种获得FDA批准用于治疗罕见类型的关节肿瘤的药物，而且是日本第一三共制药公司真正开始转向肿瘤学领域。该公司希望在年之前获得FDA批准七款新药。
19.Pretomanid
活性成分：pretomanid
适应症：耐药结核病
销售峰值预测：不适用
批准日期：年8月14日
公司：全球结核病药物开发联盟
FDA批准Pretomanid作为抗生素利奈唑胺和强生公司的肺结核药物Sirturo（贝达喹啉）的附加药物，用于治疗“有限和特定”的耐药结核病成年人群。特别是，该药被批准用于对两种最有效的抗结核药物具有耐药性的耐多药结核病，以及对用于治疗该疾病的四种主要药物具有耐药性的广泛耐药性结核病患者。
20.Wakix
活性成分：pitolisant
适应症：发作性睡病
销售峰值预测：不适用
批准日期：年8月15日
公司：HarmonyBiosciences
法国Bioprojet开发的pitolisant，并于年在欧洲获得批准。Harmony于年秋季获得了该药在美国的使用权。Wakix将对今年批准另一款竞品——Jazz制药的Sunosi发起挑战。
21.Rozlytrek
活性成分：entrectinib
适应症：ROS1阳性非小细胞肺癌和NTRK融合阳性肿瘤
销售峰值预测：7亿美元
批准日期：年8月15日
公司：罗氏
“广谱”抗癌药Rozlytrek获批上市，引起了拜耳的警惕。Rozlytrek用于NTRK融合阳性肿瘤将会与德国制药商的Vitrakvi进行竞争激烈，而且价格不菲。Vitrakvi的每月标价为美元，比Vitrakvi的每月标价美元低近50％。
22.Rinvoq
活性成分：upadacitinib
适应症：类风湿关节炎
销售峰值预测：年将达到22亿美元
批准日期：年8月16日
公司：艾伯维
艾伯维的Humira在美国将很快会面临生物仿制药竞争。Rinvoq的上市将会继续加强艾伯维在类风湿关节炎领域的地位。尽管有感染和血栓形成风险的黑框警告，但华尔街分析师预测其销售额仍将达到20亿美元以上。
23.Inrebic
活性成分：Fedratinib
适应症：骨髓纤维化
销售峰值预测：4亿美元
批准日期：年8月16日
公司：百时美施贵宝（新基）
百时美施贵宝斥资亿美元收购新基时，后者的“Big5”后期候选物被吹捧为该协议的核心。其中第一款药物就是骨髓纤维化药物Inrebic（fedratinib），于8月获得FDA批准。Inrebic批准用于骨髓纤维化的一线治疗或后续治疗，每天一次口服是近十年来批准用于治疗该疾病的第一款新疗法。不过，Inrebic带有黑框警告，提示严重和致命的脑病，包括Wernicke病。
24.Xenleta
活性成分：lefamulin
适应症：社区获得性细菌性肺炎
销售峰值预测：不适用
批准日期：年8月19日
公司：NabrivaTherapeutics
Xenleta是截短侧耳素新型抗生素中的第一款，其靶向蛋白的结合位点与老竞争对手不同。Xenleta经口服和静脉给药均获批准。
25.Nourianz
活性成分：istradefylline
适应症：帕金森病
销售峰值预测：不适用
批准日期：年8月27日
公司：协和麒麟
FDA批准istradefylline作为帕金森病的辅助治疗药物，靶向于大脑基底神经节中的腺苷A2A受体。这种机制的其他药物，默沙东和AcordTherapeutics都参与研发均遭遇了失败。
26.Ibsrela
活性成分：tenapanor
适应症：肠易激综合症伴便秘
销售峰值预测：不适用
批准日期：年9月12日
公司：Ardelyx
在以艾尔建的Linzess为主的肠易激综合症伴便秘市场，Ardelex的最新成员Ibsrela希望参与该领域竞争。
27.Aklief
活性成分：trifarotene
适应症：痤疮
销售峰值预测：不适用
批准日期：年10月4日
公司：Galderma
Aklief是一种全新的类维生素A分子，是20多年来首款获得FDA批准的痤疮治疗药物。该药物比以前获批类维生素A更安全，且副作用较少，如应用部位刺激发生率更低。
28.Beovu
活性成分：brolucizumab
适应症：与年龄有关的湿性黄斑变性
销售峰值预测：10亿美元
批准日期：年10月8日
公司：诺华
诺华的Beovu在10月获得批准，可以在与年龄有关的湿性黄斑变性领域中挑战再生元和罗氏的重磅产品Eylea。Beovu在疗效上可以与Eylea匹敌。该药物在眼底液和中央子区域厚度的次要终点上超过了Eylea。
29.Scenesse
活性成分：afamelanotide
适应症：促红细胞原卟啉症
销售峰值预测：不适用
批准日期：年10月9日
公司：Clinuvel
Scenesse批准用于罕见疾病促红细胞生成性原卟啉症（EPP），是FDA批准的首个EPP治疗药物。
30.Reyvow
活性成分：lasmiditan
适应症：偏头痛
销售峰值预测：约5亿美元
批准日期：年10月11日
公司：礼来
礼来已经在努力提高其偏头痛预防药Emgality的市场份额，但现在该公司在其偏头痛领域中增加了一款新药。Reyvow是礼来在年收购CoLucid中获得的药物。
31.Trikafta
活性成分：elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor
适应症：囊性纤维化
销售峰值预测：年将达到66亿美元
批准日期：年10月21日
公司：Vertex
凭借FDA对Trikafta的提前五个月批准，Vertex迎来了囊性纤维化的三联体时代。分析师预计，标价为31.1万美元的Trikafta最早将在年达到惊人的高度，尽管这样做会损害该公司同类药物的销售，与Symdeko和Orkambi相比，Trikafta将囊性纤维化患者的疗效提高到了一个全新的水平。
32.Reblozyl
活性成分：luspatercept–aamt
适应症：β地中海贫血患者贫血
销售峰值预测：20亿美元
批准日期：年11月8日
公司：百时美施贵宝（新基）和Acceleron
Reblozyl获得了与β地中海贫血有关的贫血的批准，β地中海贫血是一种通过红细胞输血治疗的血液疾病。尽管输血是一种挽救生命的治疗方法，但它们最终会导致铁超负荷，从而导致器官衰竭并缩短患者的寿命。Reblozyl是治疗这种贫血的第一款药物，公司还在寻求骨髓增生异常综合症的批准。
33.Brukinsa
活性成分：zanubrutinib
适应症：套细胞淋巴瘤
销售峰值预测：22亿美元（年）
批准日期：年11月14日
公司：百济神州
Brukinsa标志着中国公司开发的第一款获得FDA批准的抗癌药物。该批准主要基于对86位中国患者进行的2期临床试验的肿瘤缩小结果，主要使用中国数据来支持在美国对药品批准。
34.Fetroja
活性成分：cefiderocol
适应症：尿路感染
销售峰值预测：不适用
批准日期：年11月15日
公司：盐野义
Fetroja于11月获得FDA批准，用于治疗对抗生素具有抗药性的尿路感染。Fetroja通过一种“独特的方法”来穿透细菌的细胞壁，并攻击越来越对抗生素产生抗药性的微生物菌株。
35.Adakveo
活性成分：crizanlizumab
适应症：镰状细胞病
销售峰值预测：超过10亿美元
批准日期：年11月15日
公司：诺华
Adakveo获得用于治疗镰状细胞疾病快速批准的药物，这是第一款对于血管闭塞性危机靶向疗法。诺华于年通过以6.65亿美元的价格收购Selexys获得了该抗体。
36.Givlaari
活性成分：givosiran
适应症：急性肝卟啉症
销售峰值预测：5亿美元
批准日期：年11月20日
公司：Alnylam
Givlaari是一款RNAi疗法，用于治疗急性肝卟啉症。该疾病是一种遗传性疾病，可导致毒性卟啉分子积聚。
37.Xcopri
活性成分：cenobamate
适应症：成人癫痫部分发作
销售峰值预测：8.4亿美元
批准日期：年11月21日
公司：SKLifeScience
韩国制药商SKBiopharmaceuticals在美国的子公司SKLifeScience经过十多年的研发，其药物Xcopri首获FDA的批准。
38.Oxbryta
活性成分：voxelotor
适应症：镰状细胞病
销售峰值预测：25亿美元
批准日期：年11月25日
公司：GlobalBloodTherapeutics
镰状细胞病的患者和医生对该疾病治疗现状“强烈的不满”，而Oxbryta有史以来首次获得FDA批准，改变了这一现状。镰状细胞病主要发病患者为非洲裔美国人和非洲人。
39.Vyondys53
活性成分：golodirsen
适应症：杜氏肌营养不良
销售峰值预测：2.2亿美元
批准日期：年12月12日
公司：SareptaTherapeutics
Vyondys53是一种反义寡核苷酸(ASO)，用于治疗已确诊的外显子53跳跃肌营养不良蛋白基因突变的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者。FDA曾经以安全方面的担忧为由拒绝了Vyondys53的新药申请，然而，在Sarepta提出争议之后，该机构在完整的答复函后仅四个月就迅速推翻了自己的决定，最终批准Vyondys53。
40.Padcev
活性成分：Enfortumabvedotin
适应症：转移性膀胱癌
销售峰值预测：50亿美元
批准日期：年12月18日
公司：SeattleGenetics和安斯泰来
SeattleGenetics和安斯泰来合作开发的Padcev提前三个月获得了的批准，但这一迅速的决定并不令分析家感到惊讶，他们指出转移性膀胱癌的需求远远未得到高度满足。
41.Ervebo
活性成分：EbolaZaireVaccine,Live
适应症：埃博拉病毒
销售峰值预测：不适用
批准日期：年12月20日
公司：默沙东
默沙东从NewLinkGenetics获得了其世界上第一个埃博拉疫苗的许可，并与合作伙伴加快了研发进程，以便可以将其用于应对刚果民主共和国境内持续的疫情。甚至在首次获得批准之前，默沙东的疫苗就已用于抗击刚果的暴发，该暴发已经夺走了多条生命。
42.Caplyta
活性成分：lumateperonetosylate
适应症：精神分裂症
销售峰值预测：年为万美元，到年将达到4亿美元
批准日期：年12月20日
公司：Galderma
Caplyta是一款首创的小分子药物，可选择性且同时调节5-羟色胺、多巴胺及谷氨酸这3种涉及严重疾病的神经递质通路。与现有的精神分裂症药物不同，lumateperone是一种多巴胺受体磷酸蛋白调节剂(DPPM)，在D2受体上充当突触前部分激动剂和突触后拮抗剂。
43.Dayvigo
活性成分：lemborexant
适应症：失眠
销售峰值预测：11亿美元
批准日期：年12月20日
公司：卫材
Dayvigo是一款食欲素受体拮抗剂，用于治疗成人失眠症。食欲素是下丘脑分泌的一种神经肽，在维持觉醒中起到重要作用。卫材在年收购Purdue在该药中的股份后，于5月份获得了Dayvigo的全部所有权。
44.Enhertu
活性成分：fam-trastuzumabderuxtecan-nxki
适应症：HER2阳性乳腺癌
销售峰值预测：25亿美元
批准日期：年12月20日
公司：阿斯利康/第一三共
FDA批准了阿斯利康/第一三共的抗体-药物偶联物Enhertu作为无法手术或转移性HER2阳性乳腺癌患者的治疗方法，但至少有其他两种治疗方法均无效。阿斯利康/第一三共计划在日本以外的地方共同开发和销售该药物，而第一三共在日本拥有专有权。
45.Ubrelvy
活性成分：ubrogepant
适应症：偏头痛
销售峰值预测：3.02亿美元
批准日期：年12月23日
公司：艾尔建
降钙素基因相关肽(CGRP)偏头痛预防领域已经有来自安进，礼来和梯瓦的3款抗体药物争夺市场份额，艾尔建首次获得了口服CGRP药物用于偏头痛急性治疗的批准。Ubrelvy除快速缓解疼痛外，还有助于缓解其他症状，例如恶心，以及对光和声音的敏感性。
版权说明：本文来自「新药前沿」，欢迎个人分享转发至朋友圈。
媒体或机构转载请在「新药前沿」
