“希望之春，从新药的研究不断取得进展开始”

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口服合成黄烷醇

抗氧化保护心肌，这个新药最近获得孤儿药资格。这就是口服用的合成黄烷醇（Epicatechin，EB）。

由EpiriumBio公司研发的这个新药，目前刚刚获得了美国食品药品监督局（FDA）孤儿药资格。针对的是杜氏肌营养不良症（DMD）和贝克肌营养不良（BMD）。目前还在临床试验阶段，还没有正式获批上市。

Epicatechin是在黑巧克力中发现的数十种黄酮类化合物之一，对肌肉和心脏的影响可谓独一无二。

杜氏和贝克肌营养不良是一种罕见的遗传性和退化性疾病，导致进行性肌肉退化和萎缩，主要影响骨骼肌和心肌。而营养不良症患者的肌肉无力的进展与线粒体的功能退化息息相关，线粒体是骨骼肌的动力来源。

合成黄烷醇(Epicatechin)模仿一种新发现的在运动后正常肌肉释放的人体激素，这种激素可能促进了运动后出现正常的线粒体生物合成和较强的肌肉纤维。

通过刺激刺激线粒体的产生，从而促进肌肉组织恢复功能。合成黄烷醇还有上调可能导致肌肉改善的关键蛋白质的潜力.

这个改善肌肉功能的作用是通过提高血浆中的肌肉再生蛋白、叶酸以及降低导致肌肉萎缩和纤维化的肌抑素蛋白。

通过刺激肌球蛋白的产生，肌球蛋白能潜在弥补抗营养不良蛋白表达缺失的肌糖苷酶。

作为治疗肌肉营养不良的一种新的方法，合成黄烷醇的提升人类和动物模型的心脏和肌肉功能在临床试验中得以证实。

目前，针对肌营养不良的这个在研新药，已经完成了一期临床试验，进入了二期人体试验。

“我们的开发计划专注于利用差异化的治疗方法，同时解决严重疾病的几个主要驱动因素，”Epirium公司首席医疗官RansiSomaratne医学博士说道。

“我们最初对贝克肌营养不良症的重视源于我们的研究证明，EB可能刺激线粒体发生，从而导致组织恢复生物功能，”

“我们很高兴看到EB的数据支持FDA授予的孤儿药名称。”Epirium公司首席执行官罗素·考克斯（RussellCox）说。“目前尚无针对贝克肌营养不良症患者的潜在治疗方法。我们希望这个将给这个迫切需要的疾病带来潜在的新疗法。“

EB是Epiriu公司最主打新药，公司希望在进一步临床中证实对于神经肌肉退行性疾病的治疗效果。

而且，作为小分子口服用药，有着相对于生物药和基因疗法独特的优势。

Epirium计划在今年重点推进EB治疗贝克肌营养不良症的开发，然后针对其他进行性神经肌肉和线粒体相关的神经退行性疾病的药物开发。

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FSHD

今年一月，另一家公司获得了孤儿药资格。

Losmapimod（洛斯马帕莫德）是一种选择性激活的p38α/β丝裂原活化剂蛋白激酶（MAPK）抑制剂，获得了孤儿药资格。这个新药在研究中治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。

研发的药企是Fulcrum公司。

目前，FSHD是进行性肌营养不良一种，目前没有新药可以治疗。

FSHD只有由于DUX4肌肉细胞的基因表达引起。

通过抑制p38α/β,Fulcrum公司发现，可以降低FSHD患者肌肉细胞中的DUX4基因表达。

在去年10月，公司宣布了losmapimod在FSHD患者中的一项1期临床试验的初步结果，该结果表明，losmapimod通常具有良好的耐受性，并在血浆和肌肉中达到了剂量依赖性浓度，被认为足以根据临床前药理学进行疗效学习。

此前，losmapimod最早由葛兰素（GSK）公司研发，在其他适应症开发失败后，被Fulcrum公司获得。在超过个患者和健康志愿者中进行的此前临床试验中，显示出足够的安全性和耐受性。

(小编注：肌营养不良患者和北京至爱中心心理咨询师的姚保宇同学为此篇文章做了翻译的贡献，在此非常感谢姚同学！）

公司新闻稿：